如果2017年是基因治療開花結果的元年，2018年可能是大數(shù)據(jù)服務罕見病的里程碑。新年的鐘聲剛剛敲響，一個巨無霸的組合就悄然誕生。這個組合包括了一個患者組織，七家頂級醫(yī)藥和生物公司以及兩所大學。
你也許會好奇地問道，什么罕見病能吸引如此強大的陣容？
這個罕見病是杜氏肌營養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Destroy)，簡稱DMD。
DMD是一種遺傳性基因缺陷，患者的肌細胞膜上的抗肌萎縮蛋白功能出現(xiàn)異常，肌細胞受損傷，出現(xiàn)進行性壞死、萎縮等臨床癥狀。
DMD的發(fā)病率大約為3500名新生嬰兒中的一名。據(jù)估計，中國的杜氏肌營養(yǎng)不良的患者大概有6-10萬人。
2018年開年，一個振奮人心的消息傳來，大力神項目在英國發(fā)足。大力神(Hercules)項目由非營利DMD患者組織，杜氏英國(Duchenne UK)發(fā)起，目前已經聯(lián)手了七家知名生物技術和制藥公司。
這些新藥研發(fā)的“七匹狼”領軍者是：
被稱為'宇宙藥廠'的輝瑞公司
瑞士大藥企羅氏
第一個獲批DMD新藥的Sarepta公司
研發(fā)了PTC-124的PTC公司
正在進入臨床研發(fā)的Solid生物科學公司
Summit療法公司
Wave生命科學公司
盡管各有專長，但TA們都有一個共同處：開發(fā)治療DMD的新藥，并將新藥盡快臨床驗證，獲批和上市。
大力神可謂萬事俱備只欠東風。有患者組織一馬當先，藥企精英悉數(shù)出席濟濟一堂，學術上的有研發(fā)人員不可或缺。大力神項目目前已經與英國兩所大學簽約，萊斯特大學和謝菲爾德大學，來合作開發(fā)數(shù)據(jù)分析的工具。
大力神項目的秘密武器，是大數(shù)據(jù)。
因為，有了大數(shù)據(jù)，才可以提高衡量治療杜氏肌營養(yǎng)不良的新藥和新療法的臨床價值的評估手段。這個評估就是所謂的健康經濟學評估(Health Technology Assessment)，簡稱HTA。
別小看了臨床價值的評估，因為這不僅是獲得醫(yī)保覆蓋的有力標準，也是決定覆蓋程度的決定因素。
因為對于每一個批準的新藥和新療法，醫(yī)保監(jiān)管機構如英國的臨床卓越中心(NICE)將通過HTA來評估成本和效益，從而確定覆蓋的保險費用。
研發(fā)新療法的藥企和生物制藥公司需要提供大量數(shù)據(jù)來支持健康經濟學的評估過程。打個比方，新藥猶如《中國好聲音》的歌壇新秀，只有讓自己證明一個新藥比另一個更有效，更省錢，才能獲得評委的注意力，從而脫穎而出， 晉級到更好的層次。
而大力神的目標就是，通過大數(shù)據(jù)，聯(lián)手藥企共同開發(fā)一個集中的臨床數(shù)據(jù)庫來簡化目前的健康經濟學評估過程。同時，這也能讓新的DMD治療方法得到更快速的評估。
大力神的發(fā)起人，杜氏英國表示，該項目的發(fā)起還為了配合最近在英國推出的加速審批通道。使患者獲得最新藥物的時間縮短到不超過四年。
雖然這不是太長，但是眾多罕見病患者來說，1460天仍然是一個漫長的等待。但是，畢竟，快速審評提供了一線希望。
杜氏英國在項目的初始階段投資20萬英鎊(約合27萬美元)。
在2018年，大力神將進入第一階段。任務是評估DMD患者的生活質量和其他相關指標，并對臨床試驗結果和成功程度進行數(shù)據(jù)分析。
對于患者來說，疾病負擔也是一項顧慮。因此，項目還將進行疾病負擔的研究，并開發(fā)出一個能被藥企采用的健康經濟學評估模型。
罕見病不能等，大力神也時不我待。下半年，項目就將進入第二階段。
你對大力神項目聯(lián)手患者，藥企和大學踢罕見病怎么看？
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