CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年與人聯合創(chuàng)辦的一家基因編輯公司。今年8月底，在GEN官網發(fā)布的“全球十大基因編輯企業(yè)”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬美元的總收入位列其中。2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。
現在，這項合作有了重大進展：8月31日，兩家公司宣布，將啟動治療β-地中海貧血的體外基因編輯療法的臨床試驗，并已在臨床注冊平臺（clinicaltrials.gov）登記在案。據悉，這項臨床研究將在德國一家醫(yī)院進行，是首個基于CRISPR基因編輯技術的臨床試驗。
“這是非常重要的一步，有望將基因編輯落實至包括鐮狀細胞貧血病、地中海貧血等在內的重大疾病中。” Vertex公司的發(fā)言人Heather Nichols在接受媒體訪問時如此說道。
這一療法被稱為CTX001，旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。不同于靶向導致疾病的缺陷基因，CTX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產生）實現治療目的。這一療法將進行體外試驗——從患者體內取出血液細胞，進行編輯，然后進行替換。臨床數據表明，當BCL11A基因抑制作用解除，β-地中海貧血或者鐮狀細胞貧血病患者應該能夠自主生成足夠的血紅蛋白，從而減緩所患疾病的影響。
去年年末，CRISPR Therapeutics首次報道了這項新研究的計劃。當時，CRISPR Therapeutics開始向監(jiān)管機構申請臨床試驗許可。目前，該項目已經在歐洲啟動了臨床，美國緊接其后。CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》雜志采訪時表示：“3年前，我們將基于CRISPR的治療策略視為一種科學幻想?，F在，我們有望夢想成真。”
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