FDA再次為帕金森藥Nuplazid正名，收益大于風險！

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作者：知行來源：CPhI制藥在線

2018-09-27

Nuplazid（Pimavanserin，匹莫范色林）是目前唯一獲得FDA批準上市（2016/04/29）的，用于治療因帕金森?。≒arkinson's Diseas，PD）引起幻覺或妄想癥的藥物。

自2016年獲批以來Nuplazid就是一款飽受爭議的帕金森新藥，2018年4月CNN發(fā)文就Nuplazid對患者的收益風險比提出質(zhì)疑，稱僅一年內(nèi)就有244名使用Nuplazid的患者死亡；隨后FDA對這款藥物進行再次審查，并于2019年9月20日宣布對于患者來講Nuplazid的收益超過風險，且此前發(fā)生的安全事故沒有超出藥物標簽范圍，肯定了Nuplazid的收益大于風險！

帕金森癥（Parkinson）是一種常見的老年性、神經(jīng)退化性疾病，肢體不由自主的抖動等運動能力障礙是其最典型的癥狀，但遠不是患者面臨的唯一問題。多達50%的帕金森癥患者會出現(xiàn)幻覺、妄想等癥狀，會聽到或者看到本不存在的聲音或者影像，使患者出現(xiàn)錯誤的想法與情緒，影響或傷害自己與親人。

Nuplazid（Pimavanserin，匹莫范色林）是目前唯一獲得FDA批準上市（2016/04/29）的，用于治療因帕金森?。≒arkinson's Diseas，PD）引起幻覺或妄想癥的藥物。Nuplazid是由阿卡迪亞（Acadia）開發(fā)的靶向5-羥色胺2A受體（5-HT2A）的反向激動劑，通過降低5-HT2A的基礎活性，減少中樞系統(tǒng)的興奮程度，從而降低出現(xiàn)幻覺或妄想的風險。

Nuplazid

在Nuplazid獲得FDA批準之前，其于2014年獲得突破性療法認定，又在2015年獲得了優(yōu)先審評資格，并且是通過加速渠道審批上市的。由于PD市場存在巨大的、未滿足的醫(yī)療需求，Nuplazid在2017年的銷售額達到1.25億美元，許多患者家屬希望Nuplazid可以使親人恢復正常的生活。

在Nuplazid上市前，2016年評審委員會以12:2的高比例推薦Nuplazid用于療法PD，這樣的投票結果依據(jù)是一項關鍵性III期臨床研究（Study-020），在為期6周的試驗中，Nuplazid展現(xiàn)了可以減輕患者出現(xiàn)幻覺、妄想次數(shù)和程度的數(shù)據(jù)，并且與其他藥物相比不會影響患者運動障礙治療。FDA認為對于PD患者來說Nuplazid的收益>風險，因為他們沒有更好的選擇，這是值得的風險。

值得一提的是，在Study-020臨床試驗之前的兩項研究臨床III期研究中均沒有表現(xiàn)出臨床有效性和試驗終點，但卻具有相似的安全風險（包括死亡）。因此在FDA批準Nuplazid上市的同時也給予黑框警告，在老年患者有癡呆-相關**病中死亡率增加，體現(xiàn)了FDA對Nuplazid安全性的擔憂。

Nuplazid上市之后的負面消息時常出現(xiàn)，2017年11月ISMP統(tǒng)計到自Nuplazid上市到2017年間共有244名服用Nuplazid的患者死亡，2018年4月美國CNN報道稱數(shù)百名名PD患者在服用Nuplazid后死亡，CNN懷疑患者出現(xiàn)安全事故與Nuplazid脫不也干系，當天Acadia的股價就下跌20%。FDA的一份數(shù)據(jù)顯示服用Nuplazid后死亡患者已經(jīng)超過700，CNN認為Nuplazid的安全事故風險已經(jīng)超過收益，F(xiàn)DA批準其上市是一個草率的決定。

CNN在超過1000份報告中看到，患者服用Nuplazid期間，幻覺或妄想出現(xiàn)的次數(shù)和程度并沒有減少，也就是說Nuplazid并沒有改變患者的現(xiàn)狀，而且還會增加風險。Acadia回應到，90%的PD患者年齡超過50歲，服用Nuplazid的患者死亡率低于PD患者的平均死亡率。當再次被問到Nuplazid的安全性時，F(xiàn)DA局長Scott Gottlieb稱他們正在對其安全性進行再次評估并且?guī)字芮熬鸵呀?jīng)開始，并且與CNN的報道無關。

2018年9月20日，F(xiàn)DA宣布了其對Nuplazid安全性的再次審查結果，在公開信中表示，"基于對現(xiàn)有死亡及重大不利事故數(shù)據(jù)的分析，F(xiàn)DA沒有發(fā)現(xiàn)與Nuplazid相關的新的或意料之外的安全性結果，或者與藥品標簽上描述不一致的安全事故。通過徹底的審核后，F(xiàn)DA依然認為對于PD患者來講Nuplazid的收益>風險。"FDA強調(diào)醫(yī)療中心需要注意到Nuplazid的安全風險，同時PD患者可以繼續(xù)服用Nuplazid進行治療。

FDA的聲明再次肯定了Nuplazid的安全性，認為其收益大于風險，Acadia的股價也隨之升高26%。"對于Acadia而言沒有什么比患者的健康更為重要，我們非常高興FDA再次申明Nuplazid的收益超過風險。"Acadia的CEO Steve Davis在一份聲明中講到。

參考來源：

1.Acadia shares rise after FDA review of Nuplazid；

2.FDA Issues Statement Reaffirming the Positive Benefit-Risk Profile of NUPLAZID? (pimavanserin) for Patients with Hallucinations and Delusions Associated with Parkinson's Disease Psychosis；

3.FDA strikes up review of Acadia's Nuplazid after report highlights hundreds of deaths。

作者簡介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關注國內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動態(tài)以及研究進展，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。