與傳統(tǒng)醫(yī)療手段相比，以基因技術(shù)為基礎(chǔ)的治療手段更具針對(duì)性，能夠獲得較為理想的治療效果，并能大大減輕患者的痛苦，因此其應(yīng)用前景被業(yè)內(nèi)普遍看好。
今年9月下旬，Amicus Therapeutics公司與Celenex簽署了一項(xiàng)收購(gòu)協(xié)議，獲得了多達(dá)10個(gè)基因療法項(xiàng)目。根據(jù)交易條款，Amicus公司將以現(xiàn)金支付1億美元預(yù)付款，Celenex股東們有資格獲得高達(dá)1500萬(wàn)美元的開發(fā)里程碑及2.62億美元的注冊(cè)申報(bào)和批準(zhǔn)里程碑，使得收購(gòu)總價(jià)可能達(dá)到3.7億美元。（詳見：Amicus公司3億美元收購(gòu)10個(gè)基因療法項(xiàng)目）
此次收購(gòu)中，所有項(xiàng)目都是罕見病范疇，利用腺相關(guān)病毒（AAV）采用鞘內(nèi)給藥，具體為神經(jīng)系統(tǒng)溶酶體貯積癥，其中3個(gè)項(xiàng)目針對(duì)Batten病。這一交易也再次引發(fā)了業(yè)界對(duì)基因療法的極大關(guān)注，同時(shí)也引發(fā)了有關(guān)基因療法是否存在泡沫的擔(dān)憂。
不過(guò)，Spark公司基因療法Luxturna在美國(guó)獲批，以及諸如Biomarin公司A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec等項(xiàng)目在臨床研究中所展現(xiàn)出的積極療效數(shù)據(jù)，激發(fā)著投資者對(duì)基因療法的熱情；另一方面，公眾對(duì)新技術(shù)的興趣以及納稅人對(duì)罕見疾病藥物敵意的降低，也幫助推動(dòng)了基因治療領(lǐng)域并購(gòu)交易的持續(xù)高漲。
例如，今年6月，Axovant簽署8.42億美元協(xié)議從牛津生物醫(yī)藥公司獲得了一款帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD。今年4月，諾華更是豪擲87億美元收購(gòu)了美國(guó)基因治療公司AveXis，獲得了一款脊髓性肌萎縮癥（SMA）新型基因療法AVXS-101，該產(chǎn)品有望成為首個(gè)用于SMA的一次性基因替代療法。而在近些年來(lái)，包括輝瑞、艾爾建、百時(shí)美施貴寶、渤健在內(nèi)的制藥巨頭均在基因治療領(lǐng)域相繼投資了數(shù)億美元。
不過(guò)，有分析師指出，當(dāng)前投資者對(duì)處于臨床階段基因項(xiàng)目的期望明顯過(guò)高。一個(gè)事實(shí)是，盡管Luxturna是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)基因療法，但該藥定價(jià)高達(dá)85萬(wàn)美元，折合人民幣550萬(wàn)元。根據(jù)EvaluatePharma賣方分析師共識(shí)預(yù)測(cè)，Luxturna在2024年的銷售額僅為1.49億美元。另一個(gè)事實(shí)是，葛蘭素史克（GSK）開發(fā)的產(chǎn)品Strimvelis作為首個(gè)由大型制藥公司支持的基因療法，盡管早于2016年4月便獲得歐盟批準(zhǔn)治療腺苷脫氨酶缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒童患者，但截至目前幾乎沒有什么銷售業(yè)績(jī)，2018年預(yù)期銷售額僅為200萬(wàn)美元。今年4月，GSK將罕見病業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)手Orchard Therapeutics，其中就包括Strimvelis。
根據(jù)EvaluatePharma發(fā)布的《2024年全球最暢銷基因療法TOP10》，排在榜單前兩位的分別是藍(lán)鳥生物的Lentiglobin和Sarepta的迷你基因療法AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin。目前，前者正開發(fā)用于地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的治療，2024年預(yù)期銷售額將達(dá)到18.9億美元，后者開發(fā)用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD），2024年預(yù)期銷售額將達(dá)到15.91億美元。但需要指出的是，這兩個(gè)項(xiàng)目?jī)H在少數(shù)患者身上進(jìn)行了測(cè)試。后一個(gè)項(xiàng)目甚至在今年7月份臨床試驗(yàn)被叫停，但在最近已被批準(zhǔn)繼續(xù)推進(jìn)。
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