最近Kaiser健康新聞雜志發(fā)表一篇題為“希望的高昂代價(jià)”的文章，作者以罕見(jiàn)病胱胺酸癥藥物Procysbi（通用名cysteamine bitartrate）的開(kāi)發(fā)為例討論現(xiàn)在制藥界莫衷一是的藥品可及性問(wèn)題。很多罕見(jiàn)病藥物是患者家屬集資開(kāi)始的早期研究，但后期開(kāi)發(fā)需要藥廠完成?，F(xiàn)在罕見(jiàn)病藥物的高昂價(jià)格令患者感到難以接受、尤其是參與投資早期研發(fā)的患者。
藥源解析
胱胺酸癥是個(gè)超級(jí)罕見(jiàn)病，美國(guó)只有500病人。但這是個(gè)嚴(yán)重疾病，患者胱氨酸代謝失常、如果沒(méi)有藥物10歲前會(huì)失明或腎衰竭。Procysbi的活性物質(zhì)是個(gè)結(jié)構(gòu)非常簡(jiǎn)單的化合物，即巰基乙胺。這也不是一個(gè)新藥，Cystagon的活性成分就是巰基乙胺、早就上市，但一天需要服用四次，對(duì)兒童患者非常不方便。Procysbi只是一個(gè)一天兩次給藥的緩釋劑型，并非全新藥物。
十幾年前一些患者家屬集資資助了Procysbi的早期研究，后來(lái)Raptor收購(gòu)了這個(gè)藥物的開(kāi)發(fā)權(quán)并于2013年上市了該產(chǎn)品，據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)Raptor開(kāi)發(fā)這個(gè)產(chǎn)品花了8000萬(wàn)美元。因?yàn)槭袌?chǎng)很小所以Procysbi藥價(jià)極高，上市時(shí)是30萬(wàn)美元/年，這遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)當(dāng)時(shí)Cystagon的9千美元/年。后來(lái)Raptor以8億美元被Horizon收購(gòu)，這個(gè)產(chǎn)品又多次漲價(jià)，現(xiàn)在平均48.6萬(wàn)/年、部分患者每年要100萬(wàn)。目前這個(gè)產(chǎn)品累計(jì)銷(xiāo)售為5億美元、估計(jì)從現(xiàn)在到2026年會(huì)有15億美元的總銷(xiāo)售。
很多罕見(jiàn)病藥物因?yàn)槭袌?chǎng)太小沒(méi)有廠家愿意開(kāi)發(fā)，所以患者家屬是早期工作的一個(gè)主要驅(qū)動(dòng)?，F(xiàn)在價(jià)值幾十億的CFTR藥物也是患者家屬集資資助的早期研發(fā)。如果產(chǎn)品上市后價(jià)格過(guò)高，不僅這些資助過(guò)早期研究的家屬、普通患者感到憤怒可以理解。當(dāng)然Raptor也冤，我當(dāng)年開(kāi)發(fā)投入可能完全打水漂、誰(shuí)也不會(huì)為我流一滴淚。患者也承認(rèn)沒(méi)有Raptor的努力Procysbi不會(huì)上市，并擔(dān)心過(guò)度抗議可能導(dǎo)致該藥停產(chǎn)、后果比高價(jià)更為嚴(yán)重。
廠家與支付部門(mén)一直在博弈，而患者儼然是夫妻吵架時(shí)的孩子。藥廠認(rèn)為我產(chǎn)品價(jià)值決定價(jià)格、我開(kāi)發(fā)花多少與各位無(wú)關(guān)。支付部門(mén)說(shuō)我手上就這么多錢(qián)，性價(jià)比不合理就算挽救兒童性命的CAR-T也不能買(mǎi)單?；颊哒J(rèn)為生命無(wú)價(jià)，有了救命藥物還有人因經(jīng)濟(jì)原因死亡有悖人性。藥品可及性是個(gè)非常復(fù)雜的問(wèn)題，今年一部《我不是藥神》引發(fā)全民討論。所有人都知道解決晚期腫瘤治療這樣技術(shù)難題需要大量艱苦努力，但對(duì)解決倫理難題的難度卻認(rèn)識(shí)有限。藥品可及性可能處在現(xiàn)在我們倫理知識(shí)的邊緣，需要各方認(rèn)真深入討論。遺憾的是各方都認(rèn)為自己完全掌握了這個(gè)問(wèn)題的正解，這更增加了解決問(wèn)題的難度。技術(shù)創(chuàng)新這條明線和產(chǎn)品可及性這條暗線將成為定義未來(lái)新藥行業(yè)狀況的主要制約力量。市場(chǎng)永遠(yuǎn)會(huì)給出一個(gè)答案，但這個(gè)答案的質(zhì)量決定于談判各方對(duì)這個(gè)問(wèn)題的理解深度和合作態(tài)度。
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