一直以來，研究人員都堅信受非酒精性脂肪肝炎（NASH）影響的患者人數眾多，但是這個數字到底有多高，無從得知。
美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）也沒有NASH的官方統(tǒng)計數字，根據兩項不足400名患者的研究數據，NIH做了一個大膽的猜測：3%—12%的美國成年人，或者說有1000萬到3000萬人患有NASH。
不過，NASH的不確定性和爭議性不僅僅是患者規(guī)模，還包括其市場規(guī)模。
制藥公司和肝 臟疾病組織機構發(fā)表看法，認為NASH治療藥物代表了350億美元的市場機會。但投資機構對此持有保守觀點。瑞士信貸預測，到2030年，NASH藥物市場規(guī)模在200億美元左右；SVB Leerink表示，到2030年，市場規(guī)模在120億-140億美元；加拿大皇家銀行資本市場預測到2026年也僅有70億美元的市場。
這些數字是否合理，偏高還是偏低？其他肝 臟藥物的市場情況也是重要影響因素之一。例如，丙型肝炎藥物市場的年銷售額達到了220億美元左右，雖然受這種疾病影響的患者比NASH預期的要少得多，但其病毒感染性質意味著患者需要使用藥物來進行治療。相比之下，不太嚴重的NASH患者則可以受益于生活方式的改變。
SVB Leerink的分析師Pasha Sarraf還列舉了另一個例子，在一種不太常見的叫做原發(fā)性膽管炎（PBC）的肝 臟疾病領域，Intercept Pharmaceuticals公司的藥物Ocaliva可以說是壟斷性的，但Ocaliva 2018年的凈銷售額僅為1.78億美元。且PBC患者的肝 臟損傷嚴重，患者用藥需求強烈。相反，NASH患者常常在不自知的情況下延續(xù)了幾十年，并且可能通過節(jié)食和鍛煉來減緩或逆轉由此產生的肝纖維化。
一、目標群體相似
相關研究表明，NASH比其他肝 臟疾病更復雜。NASH患者可能會發(fā)生嚴重的肝 臟損害，但也有例外。2015年發(fā)表的一項Meta分析發(fā)現，在411名患有NASH或更普遍的脂肪肝疾病的成年人中，15%的患者在五階段纖維化量表上處于兩個水平。事實上，這類群體也是許多NASH制藥商最初所爭取的，因為這類患者的治療需求最強烈，這類藥物也最有希望被醫(yī)療保險覆蓋。
目前，NASH治療藥物研發(fā)進度最快的有4種，即Intercept的obeticholic acid，Gilead的selonsertib，GenFit的elafibranor以及Allegan的cenicriviroc，都已在纖維化程度較高的患者中進行了臨床試驗。
在3期臨床試驗中，只有Intercept獲得了積極的數據，但也僅有不到1/4的患者達到了研究的主要目標。且存在一個潛在的問題就是，根據所接受藥物的劑量，28%-51%的患者會有瘙癢癥狀。
藥物獲得積極的研究數據和監(jiān)管批準只是攻克NASH市場的第一個障礙。更大的困難在于如何找到中至重度的NASH患者，因為NASH的診斷更具挑戰(zhàn)性。目前，的確診方法是通過侵入性肝活檢，但是病人和醫(yī)療機構都不接受。
此外，從過去的經驗來看，消費者已經對肝病和減肥藥產生了戒心，這可能也會是NASH的障礙之一。
二、先發(fā)優(yōu)勢不明顯
市場規(guī)?？赡鼙阮A期小得多，這對于那些想要從NASH市場獲取巨大利潤的生物技術公司來說壓力倍增。依靠肝 臟藥物的活躍，像Viking Therapeutics、Madrigal Pharmaceuticals和Intercept等中小市值公司的股價都曾以兩位數，甚至是三位數增加。NASH制藥商來說幸運的是，還有一些時間來了解市場動態(tài)。
與其他治療領域不同，華爾街并不指望第一個或第一梯度獲得批準的NASH藥物能帶來多大優(yōu)勢。醫(yī)藥制造商和醫(yī)生也持有相似觀點，他們更關注的是藥物的聯合使用。
雖然NASH患者的確切規(guī)模還不清楚，但肝病專家們認為，這種疾病的醫(yī)療負擔正日益加重。研究人員預計，NASH最早將在明年成為肝移植的第一大原因。梅奧診所胃腸學家Kymberly Watt也表示：因為NASH的所有危險因素都沒有消失，NASH會越來越嚴重。
參考來源：No one knows the size of the NASH market
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