FDA批準補體抑制劑Soliris治療中樞神經系統(tǒng)免疫疾病

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來源：藥明康德

2019-06-28

日前，美國FDA批準Alexion Pharmaceuticals公司開發(fā)的補體抑制劑Soliris（eculizumab）擴展適應癥，治療視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者，這些患者攜帶抗水通道蛋白4（AQP4）的抗體。這是FDA批準治療這一自身免疫疾病的首款療法。

日前，美國FDA批準Alexion Pharmaceuticals公司開發(fā)的補體抑制劑Soliris（eculizumab）擴展適應癥，治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者，這些患者攜帶抗水通道蛋白4（AQP4）的抗體。這是FDA批準治療這一自身免疫疾病的首款療法。

NMOSD患者的免疫系統(tǒng)錯誤攻擊自身的健康細胞和蛋白，導致視神經和脊髓的損傷。50%的NMOSD患者會由于疾病的不斷發(fā)作，導致出現(xiàn)永久性視力損傷或癱瘓。導致NMOSD的重要原因之一是與AQP4蛋白結合的抗體。抗AQP4抗體與靶點的結合能夠激活免疫系統(tǒng)的其它信號通路，導致中樞系統(tǒng)炎癥和損傷。

Soliris是Alexion公司開發(fā)的一款C5補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應終端的C5蛋白，降低炎癥反應。它已經在多個國家獲得批準，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和抗乙酰膽堿受體抗體陽性的重癥肌無力（anti-AchR+ gMG）等與補體有關的罕見病。

這一批準是基于一項包含143名NMOSD患者的臨床試驗的結果。這些患者均攜帶抗AQP4抗體。試驗結果表明，與安慰劑相比，在為期48周的臨床試驗中，Soliris能夠將患者復發(fā)次數(shù)降低94%。它同時降低患者接受住院治療和使用皮質類固醇或血漿置換治療急性疾病發(fā)作的需求。

“Soliris是治療NMOSD的首款FDA獲批療法，這一疾病對患者生活產生嚴重影響，”FDA藥物評估和研究中心，神經病學產品部主任Billy Dunn博士說：“這一批準改變了治療NMOSD患者的現(xiàn)狀。它是FDA與藥物研發(fā)公司合作，加快針對NMOSD療法的開發(fā)和審評的結果。我們將繼續(xù)致力于促進對其它罕見病療法的開發(fā)。”

參考資料：

[1] FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system. Retrieved June 27, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-rare-autoimmune-disease-central?utm_campaign=062719_PR_FDA%20approves%20first%20treatment%20for%20NMOSD&utm_medium=email&utm_source=Eloqua

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