紅杉資本中國基金、復星星未來資本領投，紐福斯完成1.3億元A輪融資

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來源：動脈網

2020-04-08

近日，中國首家專注于眼科基因治療藥物研發(fā)的武漢紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）（Neurophth）完成1.3億元人民幣A輪融資，由紅杉資本中國基金、復星星未來資本領投，北極光創(chuàng)投跟投。資金將用于眼科基因治療藥物的GMP生產車間建設，針對Leber‘s遺傳性視神經病變（LHON）基因治療藥物的臨床推進以及其他疾病基因藥物的研發(fā)。

基因治療是治療眼科遺傳病的有效手段

2019年年末上映的電影《寵愛》中，吳磊飾演的陳樂云是一名因為罹患LHON而致失明的少年患者。對許多人來說，或許從未聽聞這種疾病。LHON是一種由線粒體基因突變引起的眼科遺傳病，是一種母系遺傳病，多發(fā)于14-21歲男性，患者通常雙眼發(fā)病，視力急劇下降到失明，是世界公認的青少年致盲眼病之一?，F階段該疾病在臨床上暫無有效的治療方法，藥物治療、針灸、干細胞治療等治療方法的效果并不樂觀，基因治療技術是目前可以實現的、唯一有效的療法。

“眼睛是一個密閉的球體，有許多遺傳性的眼科疾病與基因突變有關，因此，基因治療技術是公認的治療眼科遺傳病的有效方法。”紐福斯的創(chuàng)始人兼董事長李斌教授告訴動脈網。全球眼科基因治療研究中，視網膜色素變性、無脈絡膜癥、LHON、Leber’s先天性黑朦（LCA）、斯塔加特?。⊿targardt’s disease）等眼科遺傳病的基因療法得到廣泛關注，并相繼取得了階段性的成果。2017年12月，美國生物科技公司Spark Therapeutics研發(fā)的眼科首款基因治療藥物Luxturna獲FDA批準，用于治療leber’s先天性黑朦癥（LCA2）。但該藥物售價高達85萬美元/劑，這對普通的家庭而言，幾乎是難以承受的。 “我們希望做一款中國人能夠用的起的基因治療藥物。” 李斌教授表示。創(chuàng)業(yè)之前，李斌教授是一位眼科醫(yī)生，25年來在中山大學中山眼科中心、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院長期從事眼科疾病診斷治療以及科學研究工作。從2008年開始，李斌教授開始了針對LHON的基因治療研究。2011年，李斌教授團隊完成全球首例Leber’s 遺傳性視神經病變基因治療臨床研究，參與臨床試驗的9例患者至今已觀察8年，其中6例LHON患者視力顯著提高，3例LHON患者觀察視野范圍顯著改善，此結果已經發(fā)表在《Nature》雜志子刊、《柳葉刀》雜志子刊和眼科TOP雜志上。2016年，該研究獲得“基因治療領域全球十大進展之一”、“中國眼科十大新聞”、2017年度“眼底病學組十大科研亮點”等榮譽。同期，李斌教授創(chuàng)立了紐福斯，專注于眼科基因藥物研發(fā)，坐落在國家級生物產業(yè)園武漢光谷生物城。

紐福斯CEO兼聯合創(chuàng)始人肖溯博士，擁有清華大學化工及工業(yè)生物工程學士學位及美國約翰霍普金斯大學化學及生物分子工程博士學位。肖博士在轉化科學、基因治療產品開發(fā)和生物制品生產方面擁有近十年的工作經驗。她致力于推動基因治療的普及和適用，專注于基因治療工藝技術突破和技術運營管理。在加入紐福斯前曾任美國維真生物GMP生產副總監(jiān)，輝瑞制藥基因治療工藝開發(fā)及放大的資深科學家及美國國立衛(wèi)生研究院生物技術中試平臺研究員，領導或參與了多個罕見病基因治療項目的工藝開發(fā)，臨床藥物生產及申報。

公司總經理兼聯合創(chuàng)始人蔡大波先生，擁有豐富的中國商業(yè)和眼科業(yè)務從業(yè)經驗，在市場推廣與營銷、大客戶管理、政府關系管理、數據分析和商業(yè)化運營上均具備豐富的經驗儲備和實戰(zhàn)經驗，曾在輝瑞和諾華等外資企業(yè)工作超過12年，獲得“總裁獎”三次。蔡大波先生參與推動甲強龍（Solu-medrol)藥物成為輝瑞糖皮質激素產品線銷售額第一的產品，并且參與推動了治療濕性（新生血管性）年齡相關性黃斑變性（AMD) 的Lucentis藥物成為諾華眼科銷售額第一的產品。

NR082——首款玻璃體腔給藥的基因治療研發(fā)產品

由于LHON是一種線粒體基因突變引起的遺傳性疾病，LHON基因治療的難點有兩處：第一，外源基因通過重組AAV病毒載體導入目標細胞，被轉錄翻譯成蛋白質后，再通過特定信號肽將蛋白質引導入線粒體內；第二，眼睛是人體最脆弱的部位，結構精細，如何選擇合適的給藥部位，從而提高藥物療效，降低用藥風險。

紐福斯通過腺相關病毒載體和異位表達技術，將正確的ND4蛋白運送到線粒體中，實現線粒體呼吸鏈功能重建，從而有效治療LHON。在給藥方式的選擇中，紐福斯也實現了技術革新。全球首款上市的眼科基因治療藥物Luxturna的給藥部位是在眼睛的后部，眼球壁的最內層的視網膜下，紐福斯研發(fā)的基因治療藥物的給藥部位為玻璃體腔，“我們研發(fā)的針對LHON的藥物也是全球首家在玻璃體腔給藥的基因治療藥物。”李斌教授解釋道，“玻璃體腔給藥的手術時間僅為數秒鐘，與視網膜下給藥的方式相比，極大縮短了眼科手術時間，提高用藥安全性。” 圍繞目前的成果，紐福斯共申請了20多項國內和國際PCT發(fā)明專利。

全球共有十余家公司從事基因治療藥物的研發(fā)，其中，針對LHON基因治療藥物的研究主要有三家，分別為GenSight、Bascom Palmer Eye Institute at the university of Miami（BPEI）、以及紐福斯。據透露，紐福斯的產品有效率遠高于國際同行，而且用藥無特定發(fā)病時間段的限制。

目前，紐福斯正在建設兩個研發(fā)平臺：眼科遺傳病基因治療研發(fā)平臺，以及基因治療藥物的GMP生產平臺。李斌教授透露，公司計劃成立眼科基因治療轉化中心，作為眼科疾病藥物研發(fā)相關的動物實驗、細胞實驗的研發(fā)基地；同時，還將開發(fā)眼科其它產品線。紐福斯研發(fā)的針對LHON的核心管線，目前正處于臨床前研究階段，隨著中試生產順利完成，公司正在籌備國內外臨床試驗注冊申報。同時，紐福斯在美國/上海設立了子公司，正在籌備核心管線在美國的落地工作。

2020年初，新冠肺炎疫情突如其來，作為武漢本地的生物科技企業(yè)，紐福斯第一時間成立了疫情應急小組，在做好公司員工自身保護的同時，積極捐獻抗疫物資，支援醫(yī)護前線。

目前，靠**已不足以解決已感染患者所面臨的困境，且研究表明，新冠病毒可能長期存在并演變?yōu)榧竟?jié)性爆發(fā)的特點。紐福斯發(fā)揮自身科研優(yōu)勢，進行了新型冠狀病毒基因治療藥物的研發(fā)，并設計了多種方案，利用已搭建完整的工藝開發(fā)、中試生產、質量保證和質量控制等平臺的基礎之上，以期在對抗新冠病毒的戰(zhàn)役中發(fā)揮效能，彰顯企業(yè)的社會責任與擔當。

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