多發(fā)性硬化(MS)被稱為“千面疾病”，是以中樞神經(jīng)系統(tǒng)白質(zhì)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c的自身免疫病。該病常累及的部位為腦室周圍白質(zhì)、視神經(jīng)、脊髓、腦干和小腦，在臨床上常表現(xiàn)為是神經(jīng)系統(tǒng)多部位功能障礙，易復發(fā)。該病還因為不同患者的癥狀和進展可能有很大的不同。不過每一個多發(fā)性硬化患者都有一個共同點：患者體內(nèi)的自身免疫系統(tǒng)的細胞遷移到大腦中，在大腦中免疫系統(tǒng)的細胞破壞了髓鞘(神經(jīng)纖維的保護外層)，結果短路發(fā)生了，阻礙了神經(jīng)信號的正常傳輸。
有業(yè)內(nèi)人士表示，多發(fā)性硬化癥是一種疾病，患者的免疫系統(tǒng)異常攻擊中樞神經(jīng)系統(tǒng)中神經(jīng)細胞外面包裹著的髓鞘和支持組織，導致炎癥和其他損害。關于多發(fā)性硬化癥藥物的開發(fā)，近期有報道傳出多個好消息。
如羅氏公司(Roche Holding AG, RHHBY)近日稱，新數(shù)據(jù)顯示，公司的藥物Ocrevus可將復發(fā)型多發(fā)性硬化癥患者需要助行器的風險降低49%。羅氏公司表示，對為期六年的三期隨機對照擴展研究的分析顯示，Ocrevus可降低復發(fā)型和原發(fā)型進行性多發(fā)性硬化癥的疾病和殘疾進展風險。
賽諾菲(Sanofi)近日也宣布，其在研藥物SAR442168(原研發(fā)代碼：PRN2246)治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥(RMS)的IIb期研究達到了主要終點和次要終點。SAR442168是一種口服、腦滲透性、選擇性、小分子布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，在I期臨床中，該藥顯示了BTK結合以及穿透血腦屏障的能力。
磁共振成像(MRI)顯示，SAR442168顯著降低了與多發(fā)性硬化癥(MS)相關的疾病活動性，新的釓(Gd)增強T1和新的或擴大的T2高信號病變的數(shù)量相對減少≥85%。該研究中，SAR442168的耐受性良好，沒有新的安全性發(fā)現(xiàn)。該藥物有潛力成為解決大腦中多發(fā)性硬化癥(MS)損傷來源的疾病修飾療法。賽諾菲將啟動4項III期臨床試驗，評估SAR442168治療復發(fā)型和進展型多發(fā)性硬化癥。
另外，諾華(Novartis)近日也宣布，多發(fā)性硬化癥藥物Mayzent(siponimod)的新數(shù)據(jù)已發(fā)表于美國神經(jīng)病學學會醫(yī)學期刊《神經(jīng)病學》(Neurology)4月份的補充期刊。這些數(shù)據(jù)建立在現(xiàn)有臨床證據(jù)的基礎上：在繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥(SPMS)患者中，Mayzent已被證明可以減緩肢體殘疾的進展，并能提供認知益處。盡管每個患者的多發(fā)性硬化(MS)病程都是獨特的，但在復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥(RRMS)發(fā)病后的10年內(nèi)，有1/4的RRMS患者在治療過程中轉變?yōu)镾PMS。
數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑轉換組相比，Mayzent組患者3個月和6個月確認殘疾進展(CDP)的可能性顯著降低(分別為：p=0.0064和p=0.0048)，這突出了早期治療的優(yōu)勢。新的數(shù)據(jù)還顯示，與安慰劑轉換組相比，Mayzent組的年化復發(fā)率(ARR)降低了52%(p<0.0001)。與安慰劑轉換組相比，Mayzent組在6個月時確認的認知損害惡化的風險(根據(jù)符號數(shù)字模式測試)降低了23%(p=0.0014)。
多發(fā)性硬化癥是一種疾病，且因為不同患者的癥狀和進展可能有很大的不同。但是業(yè)內(nèi)指出，盡管每例患者的多發(fā)性硬化癥(MS)進程都是獨特的，并受多種因素的影響，包括使用MS疾病修正治療(DMT)，但據(jù)估計，高達80%復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥(RRMS)患者終會過渡到SPMS。因此，及早開始治療以減緩殘疾進展對患者而言至關重要。相信隨著各種多發(fā)性硬化癥藥物好消息的傳來，該疾病的風險也會降低。
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