近日，NMPA官方網(wǎng)站顯示，賽諾菲申報(bào)的進(jìn)口治療用生物制品注射用拉羅尼酶濃溶液上市申請(qǐng)，已進(jìn)入在審批階段，即將國(guó)內(nèi)獲批上市，成為又一個(gè)基于臨床急需新藥的免臨床上市品種。
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賽諾菲注射用拉羅尼酶濃溶液的國(guó)內(nèi)上市申請(qǐng) |
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藥物名稱(chēng) |
所屬公司 |
受理號(hào) |
申報(bào)類(lèi)型 |
辦理狀態(tài) |
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注射用拉羅尼酶濃溶液 |
賽諾菲 |
JXSS1900029 |
進(jìn)口 |
在審批 |
資料來(lái)源：NMPA
外源性酶替代藥物
黏多糖貯存障礙是由于糖胺聚糖（GAG）分解代謝所需的特定溶酶體酶的缺乏引起的。其中，黏多糖貯積癥I（MPS I）的特征在于α-L-艾杜糖醛酸酶的缺乏，該酶是溶酶體水解酶，可催化末端α-L-艾杜糖醛酸的水解。
作為一種水解溶酶體糖胺聚糖（GAG）特異性酶，拉羅尼酶是治療黏多糖貯積癥I型的酶替代藥物，經(jīng)由體外細(xì)胞培養(yǎng)提取得到，作為外源性酶用于黏多糖貯積癥I（MPS I）患者的治療。
這款藥物治療的基本原理是提供外源酶以攝取溶酶體并增加GAG的分解代謝，催化硫酸軟骨素和硫酸乙酰肝素的α－L－艾杜糖酸末端殘基的水解，緩解其由于多糖貯積引起的多器官功能失調(diào)。
黏多糖貯積癥I型治療藥物
拉羅尼酶最早由BioMarin研發(fā)，用于治療黏多糖貯積癥 Ⅰ 型患者，該公司致力于罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。
2003年，拉羅尼酶(laronidase)經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市，成為全球首個(gè)用于罕見(jiàn)遺傳性疾病黏多糖貯積癥I型的治療藥物，并適用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖貯積癥I（MPS I）的患者以及具有中度至重度癥狀的Scheie形式的患者，包括了赫爾利綜合征，粘脂沉積癥 Ⅰ 型，脂肪軟骨營(yíng)養(yǎng)障礙等。
BioMarin授權(quán)賽諾菲，后者獲得了前者的罕見(jiàn)病藥物管線權(quán)益。截至目前，拉羅尼酶已經(jīng)在歐洲及日本等的全球多個(gè)國(guó)家獲得了上市許可。
基于臨床急需境外新藥名單的免臨床上市品種
2018年11月1日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《關(guān)于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知》，并附上了第一批臨床急需境外新藥名單。
該文件明確指出，列入臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》提交相關(guān)資料，直接提出國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)，無(wú)需國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)，CDE建立了專(zhuān)門(mén)通道加快這類(lèi)藥物的審評(píng)。針對(duì)罕見(jiàn)病用藥及其他用藥，CDE分別設(shè)置了不同的審評(píng)期限。
臨床急需境外新藥名單旨在促進(jìn)臨床急需境外新藥在我國(guó)的加速上市，重點(diǎn)考慮了近年來(lái)美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市我國(guó)尚未上市的用于罕見(jiàn)病治療的新藥，以及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的新藥。
國(guó)內(nèi)審評(píng)歷時(shí)11個(gè)月
2019年3月，國(guó)家藥品監(jiān)管局藥品審評(píng)中心發(fā)布了第二批 《臨床急需境外新藥名單》， 公示了30個(gè)境外已上市的臨床急需境外新藥名單，主要為罕見(jiàn)病藥物，其中包括了賽諾菲旗下的這款注射用拉羅尼酶濃溶液。
2019年6月，賽諾菲于遞交了注射用拉羅尼酶濃溶液在我國(guó)的上市申請(qǐng)，審評(píng)歷時(shí)11個(gè)月，即將國(guó)內(nèi)獲批上市，成為基于臨床急需境外新藥名單的又一款免臨床上市品種。實(shí)際上，賽諾菲申報(bào)的進(jìn)口治療用生物制品注射用拉羅尼酶濃溶液上市品種屬于罕見(jiàn)病治療藥物類(lèi)別，按照以往CDE建立的專(zhuān)門(mén)通道，審評(píng)速度可以更快，此次歷時(shí)11個(gè)月估計(jì)是受到了疫情影響。
另外，2019年6月，BioMarin旗下另外一款罕見(jiàn)病治療藥物Vimizim獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)，用于治療黏多糖貯積癥ⅣA型患者。該藥是國(guó)內(nèi)首個(gè)黏多糖貯積癥治療藥物，也是我國(guó)第一批《臨床急需境外新藥名單》里的品種，同樣經(jīng)過(guò)免臨床獲得上市。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專(zhuān)注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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