近日，據(jù)外網(wǎng)新聞稿，美國FDA對兩家公司旗下藥物授予了罕見兒科疾病資格認定。
這兩款藥物分別為：1）Spirovant Sciences的主要候選產(chǎn)品SPIRO-2101用于治療囊性纖維化（CF），同時，SPIRO-2101還獲得了治療CF的孤兒藥稱號；2）Mereo BioPharma的setrusumab用于治療成骨不全（osteogenesisimplecta，OI）。根據(jù)規(guī)定，兩家公司有資格獲得一張優(yōu)先券，可用于對不同藥品的后續(xù)上市申請進行優(yōu)先審查。
CF是一種危及生命的常染色體隱性遺傳病，它是由編碼CF跨膜傳導調(diào)節(jié)器（CFTR）的基因突變引起的，CFTR是一種傳導氯離子和碳酸氫根離子穿過上皮細胞膜的通道。目前的治療標準包括針對疾病癥狀的治療，如支氣管擴張劑、粘液溶解劑和抗生素，以及試圖調(diào)節(jié)缺陷CFTR活性的療法，如CFTR交換的矯正劑或受損離子通道活性增強劑。但這些治療方法都不能阻止疾病的持續(xù)發(fā)展，許多治療方法對1類（nonsense）突變、完全沒有CFTR蛋白的個體、對不耐受調(diào)節(jié)劑的患者沒有療效，后者約占CF患者總數(shù)的10%。
SPIRO-2101是一種吸入性腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，其目的是在1類突變患者或不能耐受現(xiàn)有CFTR調(diào)節(jié)劑的患者中替換有缺陷的CFTR基因。SPIRO-2101包含一個進化的AAV衣殼，它被設(shè)計成對人類氣道上皮具有高度的嗜性。該療法是為那些目前還沒有治療選擇的患者設(shè)計的。
OI是一種罕見的以骨骼脆弱、骨量減少為特征的遺傳性疾病。這種疾病會導致骨頭容易折斷，關(guān)節(jié)松動，牙齒變?nèi)?。患者還會遭受肌肉無力、早期聽力喪失、疲勞、骨骼彎曲、脊柱側(cè)凸、呼吸系統(tǒng)問題和身材矮小問題困擾。大約90%的OI患者是由編碼1型膠原基因的顯性突變引起的，1型膠原對骨骼健康至關(guān)重要。目前美國FDA或歐洲藥物管理局（EMA）還沒有批準的OI治療方法，現(xiàn)有治療包括支持性護理、最大限度地減少骨折和最大限度地提高活動能力。
Setrusumab是一種完全人源化單克隆抗體，可以抑制硬結(jié)蛋白。硬結(jié)蛋白是一種抑制形成骨骼的細胞活動的蛋白質(zhì)。該藥物在美國和歐洲都獲得了治療OI的孤兒藥稱號，并被納入EMA的適應(yīng)途徑計劃和EMA的優(yōu)先藥物（PRIME）計劃。目前，F(xiàn)DA和EMA都同意了一項關(guān)鍵性的3期兒科OI臨床研究的設(shè)計安排。
在2020年1月14日，Mereo公司公布了setrusumab用于治療I型、III型或IV型OI患者的ASTEROID研究其他終點數(shù)據(jù)。這是一項為期12個月、隨機、雙盲的2b期臨床劑量探索研究，研究對象為112名患有OI的成年病人和一名在過去五年中發(fā)生過骨折的COL1A1/COL1A2突變的成年病人。主要終點是12個月時腕部Tr-vBMD較基線的變化，隨后由細元素分析（分層）測量的骨強度，用HR-pQCT進行評估。該研究12個月的頂線數(shù)據(jù)顯示，在成人OI患者中，無論其亞型如何，該藥物在多個解剖部位均顯示出劑量依賴性、統(tǒng)計學意義顯著的造骨作用。
參考來源：
1.FDA Grants Spirovant Sciences Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for SPIRO-2101 for Treatment of Cystic Fibrosis
2.FDA Grants Mereo's Setrusumab Rare Pediatric Disease Designation
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