為了應(yīng)對亨廷頓氏病，羅氏早在2017年就與Ionis簽署了一項(xiàng)專利許可協(xié)議，針對與亨廷頓舞蹈癥有關(guān)蛋白的一種新的反義療法?，F(xiàn)在，在經(jīng)歷了早期的安全警示后，在數(shù)據(jù)委員會的命令下，羅氏宣布停止一項(xiàng)處于三期臨床階段的研究。
羅氏表示，在獨(dú)立數(shù)據(jù)委員會“根據(jù)調(diào)查療法對研究參與者的潛在益處和風(fēng)險(xiǎn)狀況提出建議”后，公司已經(jīng)停止了針對亨廷頓蛋白和突變體的反義藥物tominersen第三期臨床研究的給藥。
羅氏公司于2017年獲得tominersen（前身為IONIS-HTTRx）的許可，支付了Ionis制藥公司4500萬美元的許可費(fèi)，在停止給藥之前，羅氏已在18個(gè)國家招募了791名患者參與GENERATION HD1 III期臨床研究。這項(xiàng)雙盲、安慰劑對照研究對患有亨廷頓舞蹈癥超過25個(gè)月的病人進(jìn)行tominersen測試，隨機(jī)分為每兩個(gè)月服用120毫克劑量的藥物、和每四個(gè)月服用120毫克劑量的藥物或安慰劑。
羅氏還停止了一項(xiàng)名為GEN-EXTEND的開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究，該研究采用了相同的高劑量和低劑量方案。該公司表示，在對數(shù)據(jù)進(jìn)行進(jìn)一步評估后，將進(jìn)一步更新該藥物的計(jì)劃，并計(jì)劃通過研究的試驗(yàn)窗口繼續(xù)監(jiān)測患者的安全信號。
羅氏指出，委員會的決定并沒有涉及新的安全風(fēng)險(xiǎn)。這將消除一些擔(dān)心，使另一個(gè)I期臨床研究中可以延續(xù)到后期的試驗(yàn)階段。去年3月，羅氏暫停了這項(xiàng)名為GEN-PEAK的研究，因?yàn)檠芯咳藛T發(fā)現(xiàn)了兩例與該藥物無關(guān)的鞘內(nèi)導(dǎo)管相關(guān)感染。該研究后來繼續(xù)進(jìn)行，羅氏表示目前沒有停止的計(jì)劃。
Tominersen 是一反譯核酸藥物，與亨廷頓mRNA結(jié)合后通過RNA降解系統(tǒng)降解這個(gè)mRNA、因此降低有毒蛋白的表達(dá)，可能改變疾病進(jìn)程。在一個(gè)I/II期臨床中這個(gè)藥物顯著降低脊髓液中變異亨廷頓蛋白水平，但今天這個(gè)試驗(yàn)說明這個(gè)變化并未轉(zhuǎn)化為療效。因?yàn)樗坪醪o新出現(xiàn)的安全問題，缺陷應(yīng)該是療效不明顯。和Ionis發(fā)現(xiàn)的另一個(gè)重磅ASO、SMA藥物Spinraza類似，Tominersen 也需要脊髓給藥。
參考來源：
1.Roche cuts bait on late-stage study of Huntington's med tominersen, an Ionis import with prior safety flags
2.Roche Suspends Early-Stage Huntington's Disease Trial After Catheter-related Infections
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