【新聞事件】：昨天賽諾菲宣布將以每股38美元、總值32億美元收購美國mRNA技術(shù)公司Translate Bio。二者2018年起就開始合作，去年賽諾菲以4.25億現(xiàn)金加股權(quán)加深合作。賽諾菲為了快速建立自己的mRNA技術(shù)平臺昨天徹底收購了TBIO，當(dāng)然巨頭的全面介入也將加快TBIO產(chǎn)品線的推進(jìn)和平臺的完善。
【藥源解析】：mRNA技術(shù)多年來艱難前行，2020年的新冠令這個技術(shù)一飛沖天。和Moderna千億美元市值比TBIO的32億美元價格只是小菜一碟，說明TBIO無論從產(chǎn)品線成熟度和平臺完整性還有待改善。他們自己也說制劑、知識產(chǎn)權(quán)在賽諾菲參與下會得到升級，另外RNA藥物的生產(chǎn)也是一個技術(shù)難點。更大的挑戰(zhàn)是如何將mRNA藥物的適應(yīng)癥擴大到新冠**以外的其它疾病領(lǐng)域，當(dāng)然這是所有mRNA企業(yè)面臨的問題、所以對賽諾菲也是機會，一個參加分割新治療板塊蛋糕的機會。
mRNA技術(shù)最大的優(yōu)勢是速度，所以對新冠這種突發(fā)、變異快的傳染性疾病尤其適用。另外mRNA需要在宿主細(xì)胞翻譯成蛋白、這與病毒感染后復(fù)制過程類似，翻譯后蛋白的體內(nèi)修飾如糖基化、蛋白折疊與切割等過程也與病毒蛋白經(jīng)歷類似，所以誘發(fā)免疫反應(yīng)的強度和特異性比較好。LNP（脂質(zhì)體納米顆粒）包裹的mRNA總體結(jié)構(gòu)與脂膜包裹的RNA新冠病毒類似、是個簡化版病毒，所以胞內(nèi)的轉(zhuǎn)運可能也有類似之處、但這里面很多細(xì)節(jié)未知。**佐劑是個影響療效的關(guān)鍵組分，mRNA和LNP作為TLR激動劑都可以起到佐劑的作用、也簡化了優(yōu)化程序。
即使有了這樣相對成熟技術(shù)支持和過去幾十年大量知識的積累，mRNA要擴展到其它領(lǐng)域還是面臨很大挑戰(zhàn)。不用說新冠以外，CureVac的mRNA新冠**都沒有成功。整個設(shè)計的任何一個環(huán)節(jié)出現(xiàn)差錯都可能前功盡棄，CureVac為了保持更多的RNA免疫原性而未修飾堿基、結(jié)果IFN表達(dá)雖然增加了佐劑活性但也造成S蛋白表達(dá)效率下降。與RNAi不同mRNA是增加新功能，如同做空股票如果表達(dá)過量可能沒有上限、所以安全窗口可能更小。如果靶向組織、表達(dá)mRNA的細(xì)胞類型需要控制，現(xiàn)在的技術(shù)還是需要很多篩選優(yōu)化工作。mRNA下一個前沿可能是腫瘤基于新抗原的腫瘤**，目前正在積極開發(fā)中。
新冠**的成功出乎很多人意料之外，連MRNA的管理層都在三期數(shù)據(jù)出來前不斷拋售股票。但這兩個**的成功意義非凡，不僅是證明mRNA產(chǎn)品可以安全地給數(shù)十億人使用、預(yù)防95%的病毒感染，也證明了堿基化學(xué)修飾、mRNA非表達(dá)區(qū)改造、LNP遞送、大規(guī)模生產(chǎn)等關(guān)鍵平臺組分都已經(jīng)成熟到可以支持多類藥物發(fā)明的程度。這個成功也間接驗證了mRNA技術(shù)的幾個關(guān)鍵假說，為以后的新產(chǎn)品開發(fā)提供了理論基礎(chǔ)。賽諾菲作為老牌**廠家可能必須要有這樣一個新技術(shù)，與再生元合抗體領(lǐng)域作結(jié)束后可能也需要一個新平臺作為增長驅(qū)動。
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