近日，再生元公布評估Evkeeza（evinacumab）治療5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童患者3期臨床試驗的陽性結果。該試驗共入組了14例兒童，這些兒童盡管采用了其他降脂療法，但進入試驗時的平均低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平為264mg/dL，是HoFH兒科患者目標值（＜130mg/dL）的2倍多。
結果顯示，該試驗達到了主要終點：將Evkeeza添加至其他降脂療法，治療第24周，LDL-C平均降低了48%。有79%的患者LDL-C至少降低一半。平均而言，LDL-C從基線水平絕 對降低132mg/dL。
該試驗中所評估的所有脂質終點參數(shù)水平均下降，通常在治療的前8周內觀察到，包括載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白A和總膽固醇。該試驗中，Evkeeza總體耐受性良好。
HoFH是一種極為罕見的遺傳性疾病，是家族性高膽固醇血癥（FH）中最嚴重的一種。Evkeeza是美國和歐盟批準的首 個ANGPTI-3靶向療法，用于輔助治療12歲及以上HoFH患者。目前，Evkeeza正被評估用于5-11歲HoFH患者。據(jù)估計，每100萬人中約有4人患有HoFH，而且由于患者稀少，Evkeeza的治療成本巨大，平均每年約45萬美元。
再生元產(chǎn)品組合中還有一種治療HoFH的降脂療法，即PCSK9抑制劑Praluent，該適應癥于去年4月獲得批準。目前，Praluent和Evkeeza正與安進的PCSK9抑制劑Repatha展開競爭，后者先于再生元獲得HoFH適應癥的批準。不過，再生元認為，Evkeeza作為同類首 個療法且具有與PCSK9抑制劑完全不同的作用通路，該藥應該能夠在市場競爭中取得優(yōu)勢。
今年1月，再生元將Evkeeza在美國以外市場的權利轉讓給罕見病制藥商Ultragenyx，原因一是希望重點放在美國本土，二是在國外銷售一種治療極罕見病的藥物面臨著非常巨大的挑戰(zhàn)。投行杰富瑞分析師此前指出，Evkeeza在美國以外地區(qū)的市場機會不會太大，在美國市場的共識預測是2030年達到峰值銷售2.76億美元。
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