2023年11月8日，和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其自主研發(fā)的抗耐藥突變小分子成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體4（FGFR4）抑制劑ABSK012獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)可開(kāi)展其單藥在晚期實(shí)體瘤患者中的首次人體I期臨床試驗(yàn)。
此次獲批的研究是“一項(xiàng)開(kāi)放的評(píng)價(jià)ABSK012在晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性與藥代動(dòng)力學(xué)I期臨床研究”。研究人群為具有特定基因改變的晚期實(shí)體瘤、FGF19過(guò)表達(dá)肝細(xì)胞癌（Hepatocellularcarcinoma,HCC）、FGFR4突變橫紋肌肉瘤（Rhabdomyosarcoma，RMS）等患者。
癌癥是世界范圍內(nèi)的主要死亡原因，在2020年造成近1000萬(wàn)人死亡1。實(shí)體瘤占所有癌癥的90%以上。2020年原發(fā)性肝癌是全球范圍內(nèi)發(fā)病率排名第6位的惡性腫瘤，每年新發(fā)病例數(shù)達(dá)90.6萬(wàn)人，病死83.0萬(wàn)人2。在美國(guó)，超過(guò)42,000新發(fā)病例，死亡31,000例3。肝癌在我國(guó)尤其高發(fā)，占比全球的將近50%（年新發(fā)病例達(dá)41.0萬(wàn)人，病死39.1萬(wàn)人4）。IARC預(yù)測(cè)，至2040年，肝癌的新發(fā)病例及死亡病例將進(jìn)一步增加?？傮w上講，肝癌治療棘手，預(yù)后惡劣，發(fā)病率與病死率之比高達(dá)1：0.9，嚴(yán)重威脅人類生命健康。HCC作為主要的肝癌分型，占原發(fā)性肝癌的85%~90%5，HCC惡性程度高，大約30%的HCC存在FGF19異常過(guò)表達(dá)且預(yù)后差，現(xiàn)有治療手段不能滿足長(zhǎng)久的生存獲益，對(duì)于HCC的治療，仍存在巨大的未滿足的臨床需求。肉瘤是一種罕見(jiàn)且異質(zhì)性的間葉細(xì)胞起源實(shí)體瘤，僅占所有成人惡性腫瘤的1%6，大致可分為軟組織肉瘤和骨肉瘤。2022年，美國(guó)估計(jì)有13190人被診斷為軟組織肉瘤(softtissuesarcoma,STS)，其中約5130人死亡6。RMS是STS的一種亞型，在成人中極為罕見(jiàn)，占所有STS的3%7。
關(guān)于ABSK012
ABSK012是一款具有高選擇性的新一代小分子FGFR4抑制劑，可克服對(duì)第一代抑制劑的FGFR4耐藥突變。FGFR4信號(hào)通路是實(shí)體瘤（如HCC、RMS）分子靶向治療開(kāi)發(fā)的一個(gè)很有前景的方向。在臨床前研究中，ABSK012顯示出抗腫瘤活性，并具有良好的藥物代謝和藥代動(dòng)力學(xué)特性。2023年4月，ABSK012獲得美FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤（SoftTissueSarcoma簡(jiǎn)稱STS）。
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