在阿爾茨海默病藥物研發(fā)這條充滿挑戰(zhàn)的道路上，又一家公司遭遇了重大挫折。Alzheon 公司寄予厚望的阿爾茨海默病藥物在關(guān)鍵的三期臨床試驗中未能達到主要終點，這一消息引發(fā)了行業(yè)內(nèi)外的廣泛關(guān)注。
重拾舊藥，寄予厚望
早在 16 年前，tramiprosate 在三期試驗中失敗。然而，Alzheon 公司并未放棄，在深入研究那次失敗的試驗后，發(fā)現(xiàn)了其中的一些缺陷，并且注意到該藥物在攜帶 APOE4 基因的患者中似乎有一定療效跡象。于是，Alzheon 公司決定重拾這款藥物，開發(fā)其前藥 valiltramiprosate。
在經(jīng)歷了 9 個月內(nèi)兩次 IPO 計劃被公眾投資者拒絕的挫折后，Alzheon 公司通過兩輪私募籌集了 1.5 億美元資金，正式啟動了 valiltramiprosate 的三期臨床試驗，滿懷期待地希望這款藥物能夠在阿爾茨海默病治療領(lǐng)域取得突破。
試驗折戟，前景黯淡
近期公布的試驗結(jié)果卻令人大失所望。在這項針對 325 名早期阿爾茨海默病患者的三期試驗中，以 ADAS-Cog13 評估，valiltramiprosate 在減緩認知能力下降方面并不比安慰劑更有效，未能達到試驗的主要終點。盡管在數(shù)據(jù)上 valiltramiprosate 有一定優(yōu)勢，但這種差異并不具有統(tǒng)計學意義。
在次要終點的評估中，同樣出現(xiàn)了不理想的結(jié)果。在認知和功能量表 CDR-SB、認知障礙測試 MMSE 以及殘疾量表 DAD 的評估中，valiltramiprosate 雖然在數(shù)值上略勝安慰劑，但都未達到統(tǒng)計學上的顯著差異。而在日常生活能力量表 A-IADL 的評分中，安慰劑的表現(xiàn)甚至更優(yōu)。
亞組分析，曙光難覓
不過，Alzheon 公司在對疾病早期有癥狀的亞組患者進行分析時，發(fā)現(xiàn)了一些積極跡象。以 ADAS-Cog13 衡量，valiltramiprosate 在這部分患者中顯示出認知能力改善的統(tǒng)計學顯著差異，并且在其他指標上，與安慰劑相比，數(shù)值優(yōu)勢也有所擴大。
值得注意的是，該試驗招募的患者均攜帶兩個拷貝的 APOE4 基因。這類患者在服用其他藥物（如衛(wèi)材和渤健的 Leqembi、禮來的 Kisunla ）時，更容易出現(xiàn)淀粉樣蛋白相關(guān)的影像學異常，F(xiàn)DA 也對此發(fā)出了黑框警告。這一特殊的患者群體對現(xiàn)有藥物反應(yīng)不佳，Alzheon 公司希望 valiltramiprosate 能夠為他們帶來新的希望。
Alzheon 公司首席醫(yī)學官蘇珊?阿布什克拉表示，精準醫(yī)療對于滿足攜帶 APOE4/4 基因型的阿爾茨海默病患者的需求至關(guān)重要，公司也將繼續(xù)致力于為這一患者群體尋找有效的治療方案。
此次試驗失敗給 Alzheon 公司的阿爾茨海默病藥物研發(fā)蒙上了一層陰影。阿爾茨海默病作為一種復雜且難以攻克的疾病，其藥物研發(fā)本就充滿不確定性。Alzheon 公司后續(xù)是否會調(diào)整研發(fā)策略，繼續(xù)推進 valiltramiprosate 的研究，還是會另辟蹊徑，目前還不得而知。但可以確定的是，這次挫折再次提醒人們，攻克阿爾茨海默病的道路依舊漫長，需要科研人員不斷探索和努力。
參考來源：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/alzheons-alzheimers-drug-knocked-down-pivotal-apolloe4-bout
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