股價(jià)大漲466%！全球首創(chuàng)miRNA藥物III期研究成功

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作者：Pharmadeep 來(lái)源：藥渡

2025-07-25

2025年7月22日，法國(guó)生物技術(shù)公司Abivax宣布其口服miRNA藥物Obefazimod（ABX464）治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的兩項(xiàng)III期研究（ABTECT-1/2）達(dá)到主要終點(diǎn)。

消息公布后，Abivax股價(jià)單日暴漲466%，市值從6.3億飆升至35.8億美元。這一歷史性漲幅的背后，是全球首個(gè)miRNA療法在自免領(lǐng)域的臨床驗(yàn)證，也是2024年諾貝爾生理學(xué)獎(jiǎng)成果的產(chǎn)業(yè)化里程碑。

關(guān)于Obefazimod

Obefazimod是Abivax開發(fā)的一種口服、全球首創(chuàng)的miRNA藥物，旨在通過(guò)調(diào)節(jié)miR-124的表達(dá)來(lái)治療潰瘍性結(jié)腸炎。

Obefazimod作為一種口服小分子藥物，通過(guò)與帽結(jié)合復(fù)合物（CBC）結(jié)合，促進(jìn)長(zhǎng)非編碼RNA的剪接，從而誘導(dǎo)miR-124的表達(dá)。miR-124是一種具有抗炎作用的miRNA，其上調(diào)可以減少IL-23/IL-17軸的活性，從而減輕腸道炎癥。這種獨(dú)特的機(jī)制使得Obefazimod能夠在不使用激素或生物制劑的情況下，有效緩解潰瘍性結(jié)腸炎的癥狀。

臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)詳情

Obefazimod的III期臨床試驗(yàn)包括兩項(xiàng)全球性、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究（ABTECT-1和ABTECT-2），共入組1275名中度至重度活動(dòng)性UC患者。這些患者對(duì)常規(guī)療法和/或先進(jìn)療法反應(yīng)不足、無(wú)反應(yīng)或不耐受。研究的主要終點(diǎn)是治療第8周實(shí)現(xiàn)臨床緩解的患者比例。

此次公布的III期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥物在治療第8周時(shí)，25mg和50mg劑量組的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解的比例分別為23.8%和21.7%，顯著高于安慰劑組的2.5%。

在ABTECT-1研究中，25mg、50mg和安慰劑組分別有23.8%、21.7%和2.5%的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解。此外，分別有37.5%、33.3%和5.7%的患者實(shí)現(xiàn)內(nèi)鏡評(píng)分改善，65.6%、61.0%和28.5%的患者產(chǎn)生臨床應(yīng)答。

在ABTECT-2研究中，25mg、50mg和安慰劑組分別有11.3%、19.8%和6.3%的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解。這些數(shù)據(jù)表明，Obefazimod在治療潰瘍性結(jié)腸炎方面具有顯著的療效，尤其是在50mg劑量組中，臨床緩解率顯著高于安慰劑組。

此外，Obefazimod還顯示出良好的安全性和耐受性，未觀察到新的安全性信號(hào)。

UC賽道競(jìng)品及潛力

Obefazimod的臨床成功，預(yù)示著未來(lái)UC治療市場(chǎng)將面臨洗牌。目前已獲批藥物以口服小分子制劑為主。UC一線治療仍以生物制劑（抗TNF/IL-23）主導(dǎo)，口服藥主要為JAK抑制劑（如托法替布）和S1P調(diào)節(jié)劑。

表1. UC賽道口服小分子藥物療效對(duì)比

UC賽道口服小分子藥物療效對(duì)比

Obefazimod呈現(xiàn)出了‌Best-In-Class的潛力。其如若獲批，將是對(duì)生物制劑失敗者有效的口服藥。44周維持治療數(shù)據(jù)若積極，有望成為UC一線口服方案；定價(jià)也或?qū)⒌陀谏镏苿?/p>

目前，全球UC患者約500萬(wàn)，30%為難治性人群，Obefazimod年銷售峰值預(yù)計(jì)20億美元（需維持期數(shù)據(jù)驗(yàn)證長(zhǎng)期療效），2026年上市后或快速替代40%的JAK抑制劑份額。

未來(lái)還或?qū)⒂性?span id="bosmquf" class="">克羅恩病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、銀屑病等適應(yīng)癥拓展的潛力。

miRNA藥物研發(fā)進(jìn)展

miRNA藥物研發(fā)領(lǐng)域目前仍處于早期階段，全球范圍內(nèi)尚未有miRNA藥物獲批上市。Obefazimod的成功為miRNA藥物的研發(fā)提供了重要的參考。與Obefazimod相似，其他miRNA藥物研發(fā)項(xiàng)目也在積極探索中。例如，Regulus Therapeutics的RG-101是一種抗miR-122藥物，用于治療丙型肝炎。此外，miRNA藥物在心血管疾病、癌癥等領(lǐng)域的應(yīng)用也在研究中。

Obefazimod的III期臨床試驗(yàn)成功不僅驗(yàn)證了miRNA藥物治療自免疾病策略的可行性，還為miRNA藥物的研發(fā)提供了重要的參考。Obefazimod的成功有望開創(chuàng)全新的miRNA治療時(shí)代，引領(lǐng)小核酸藥物的開發(fā)熱潮。

Obefazimod的成功也預(yù)示著miRNA藥物在治療復(fù)雜疾病方面的巨大潛力。miRNA藥物通過(guò)調(diào)節(jié)基因表達(dá)網(wǎng)絡(luò)，實(shí)現(xiàn)多靶點(diǎn)調(diào)控，具有更廣泛的治療應(yīng)用前景。隨著更多miRNA藥物的研發(fā)和臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，miRNA藥物有望在治療多種疾病中發(fā)揮重要作用。

結(jié)語(yǔ)

Obefazimod的III期成功，不僅是Abivax的逆襲，更是miRNA發(fā)現(xiàn)者Victor Ambros與Gary Ruvkun榮獲諾獎(jiǎng)后，理論轉(zhuǎn)化為臨床的首個(gè)震撼注腳。其價(jià)值遠(yuǎn)超一款藥物——它證明通過(guò)小分子精細(xì)調(diào)控基因網(wǎng)絡(luò)，可破解多靶點(diǎn)復(fù)雜疾病的治療困局。

此次臨床試驗(yàn)成功是miRNA藥物研發(fā)領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑。這一成果不僅為潰瘍性結(jié)腸炎患者帶來(lái)了新的治療選擇，也為miRNA藥物的研發(fā)提供了重要的參考。Obefazimod的成功有望開創(chuàng)全新的miRNA治療時(shí)代，引領(lǐng)小核酸藥物的開發(fā)熱潮。隨著更多miRNA藥物的研發(fā)和臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，miRNA藥物有望在治療多種疾病中發(fā)揮重要作用。

參考資料：

1. Abivax官網(wǎng)

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