近日，罕見病巨頭Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了公司第二季度財報，在上一季度中，Vertex指責俄羅斯一家藥企侵犯知識產權，仿制vertex的囊性纖維化藥物Trikafta系列，嚴重阻礙囊性纖維化公司產品在國際市場的銷售，國外市場囊性纖維化藥物的銷售下降5%。
而本季度，這一頹勢似乎得到了扭轉，美國市場收入18.5億美元（+14%），受益于患者需求增長及醫(yī)保支付結構優(yōu)化。而國際市場收入11.2億美元（+8%），歐洲、加拿大等地增長顯著。
基因治療領域
在Q1時，Vertex拋棄了所有的AAV管線，Affinia Therapeutics，Tevard Biosciences等公司的管線受到影響。
不過，當時Vertex表示公司沒有放棄所有基因與細胞治療。
這一點在今年Q2得到了體現(xiàn)。
之前飽受詬病的基因治療CASGEVY疑似有了新的希望，雖然Q2也才新增加16例患者，但Vertex聲稱，他們在中東找到了市場（中東市場約有2萬3000例潛在患者）。
這事情還真有點說法。
中東地區(qū)的近親婚姻率高，堂兄妹或表兄妹聯(lián)姻歷史悠久。遺傳性疾病發(fā)病率顯著高于全球平均水平。
以β-地中海貧血為例，這一疾病在阿聯(lián)酋、沙特阿拉伯等海灣國家高發(fā)，患者需終身輸血。由于一部分重型患者需終身輸血，長期輸血導致的鐵過載會引發(fā)多器官損傷，這種情況下，又需要依賴祛鐵治療，長期使用之下的醫(yī)療費用高昂。就算是在這種情況下，許多患者還真有支付能力。
理論上，性價比更高的CASGEVY還真有可能在中東市場打出一片天。
而另外一項適應癥的鐮狀細胞病（SCD）同樣以中東地區(qū)患者高發(fā)，部分國家（如埃及、蘇丹）因遺傳背景和瘧疾歷史，SCD患者數(shù)量較多，約占全球總病例的5%-10%。
未來可以期待和關注Vertex在中東市場的開拓情況，這對于國內相關企業(yè)也有啟示作用。
有得有失的疼痛管理領域
在非阿片止痛藥領域，該公司的NaV1.8抑制劑JOURNAVX上市四個月內就開出了11萬例處方，同時與兩大PBM（ pharmacy benefit managers，藥品福利管理）及16州Medicaid計劃達成協(xié)議，覆蓋近半數(shù)美國患者（1.5億人）。
不過公司的另外一款產品沒能跟上JOURNAVX的腳步，公司在新聞稿中宣布VX-993在II期臨床中效果未能超過安慰劑。Vertex公司在新聞稿中表示，該公司不再將VX-993作為急性疼痛的單一療法。
之前Vertex公司還是對VX-993寄予了厚望的，VX-993作為Journavx的后續(xù)第二代藥物，是公司疼痛管理管線的重要一環(huán)，作為第二代NaV1.8抑制劑理論上能展現(xiàn)出有效性和安全性的進一步提升。
公司為VX-993開展了一項規(guī)模較大的II期臨床，共招募了367名接受拇囊炎摘除手術的患者，試驗測試了三種口服劑量的VX-993，并評估了它們與安慰劑相比減輕急性疼痛的能力。
遺憾的是，在48小時內，所有三種劑量都未能改善疼痛強度。
這樣一來二代的VX-993反而就不如一代的JOURNAVX了。
另外，VX-993也正在接受糖尿病周圍神經病變的II期臨床測試，糖尿病周圍神經病變是一種慢性疼痛，
考慮到之前公司有傳出過風聲，F(xiàn)DA不太可能批準JOURNAVX在外周神經病理性疼痛的適應癥……
這樣一來二代的VX-993的前景也不太樂觀了……
總結
總的來說，這次Vertex第二季度財報雖然確實展現(xiàn)出JOURNAVX的商業(yè)潛力和基本盤囊性纖維化藥物的銷售增長，但不要忘了公司仍然沒有明確提出已經解決俄羅斯藥企侵犯專利這事情。
市場普遍不看好二代NaV1.8抑制劑VX-993的前景。
長期擔任首席科學官David Altshuler的退休也讓外界擔心Vertex的研發(fā)是否處于瓶頸。
參考來源：
https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-reports-second-quarter-2025-financial-results
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