博生吉CAR-T療法擬納入突破性治療

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2025-08-08

8月7日，從CDE官網(wǎng)公示獲悉，博生吉醫(yī)藥開發(fā)的靶向CD7的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品PA3-17注射液擬納入突破性治療，適應癥成人復發(fā)/難治性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）。

2021年11月和2022年12月，PA3-17注射液分別獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）授予了孤兒藥資格認定。2021年8月獲得CDE批準進入注冊臨床試驗，用于治療難治/復發(fā)T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤。

根據(jù)博生吉醫(yī)藥官網(wǎng)公開信息，與傳統(tǒng)的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T等不同，CD7-CAR-T細胞的研制及臨床應用面臨巨大挑戰(zhàn)，包括：腫瘤T細胞和正常T細胞共同表達CD7導致傳統(tǒng)制備工藝會使得CAR-T細胞之間由于其相互殘殺而無法獲得、腫瘤T細胞在CAR-T細胞中的殘留會導致產(chǎn)品無法放行、T淋巴細胞暫時減少會增加發(fā)生感染的風險。

PA3-17注射液是全球首款獲批IND的自體CD7-CAR-T產(chǎn)品，采用納米抗體設計，大幅增強CAR-T細胞對腫瘤的殺傷力與滲透力，使其能夠更精準、有效地攻擊腫瘤細胞。此外 PA3-17利用PEBL阻斷技術，采用非基因編輯方式，防止CAR-T細胞自相殘殺，顯著提升治療的安全性。

2025EHA大會上，公布了PA3-17注射液治療復發(fā)/難治性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）的I期臨床試驗長期隨訪數(shù)據(jù)。研究結果顯示，13例既往治療失敗的晚期R/R T-ALL/LBL患者接受PA3-17注射液治療后，客觀緩解率高達84.6%（11/13），其中76.9%的患者達到完全緩解，在完全緩解的患者中，50%持續(xù)緩解超過15個月，且均未進行干細胞移植。安全性方面，治療過程中未發(fā)生3級及以上的ICANS；3級及以上CRS發(fā)生率僅為23.1%，無4級CRS。

參考文獻

1.CDE官網(wǎng)

2.博生吉醫(yī)藥官網(wǎng)

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