2025年8月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心（首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院）牽頭、聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療原發(fā)性帕金森病”注冊臨床試驗完成全國首例中重度原發(fā)性帕金森病患者入組。
本項目所使用的細胞藥物——XS411注射液，為士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司自主研發(fā)的異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療（臨床GMP級；國家I類新藥）。
已完成的首例細胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術，采用神經(jīng)外科微創(chuàng)技術，于兩小時內順利完成。首例受試者接受臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411）移植后，術中及圍術期未發(fā)生任何并發(fā)癥或其他與治療相關的不良安全事件，目前已順利進入注冊臨床隨訪觀察階段。
關于帕金森
帕金森?。?strong>Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國是全球帕金森病第一大國，帕金森病主要致病原因為中腦黑質區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進而引起震顫、運動遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動功能的逐步退化，直至病人死亡。我國65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預計至2030年，我國帕金森病患者人數(shù)將達到500萬左右，現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物治療或手術治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進程。
2025年4月11日世界帕金森病日，士澤生物宣布開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗申請，已正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）一次性無發(fā)補完全批準，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病帕金森病。
此前，美國時間2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已一次性無發(fā)補完全正式批準了XellSmart（士澤生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗，并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權（Exemption），用于支持士澤生物開展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗。同月，美國FDA批準美國BlueRockTherapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進入確證臨床III期試驗。
士澤生物自主研發(fā)的臨床級異體通用“現(xiàn)貨型”衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液）治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病的注冊臨床I期研究的臨床合作方為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心及專家團隊：
牽頭臨床研究中心：國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心、國家神經(jīng)疾病醫(yī)療質量控制中心、國家神經(jīng)疾病醫(yī)學中心（北京）、國家醫(yī)學中心北京天壇醫(yī)院，帕金森病和運動障礙疾病領域專家馮濤主任及功能神經(jīng)外科孟凡剛主任；
聯(lián)合臨床研究中心：北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)專家王任直主任/包新杰主任/王含主任及其團隊。
圖.士澤生物與北京天壇醫(yī)院及北京協(xié)和醫(yī)院注冊臨床研究啟動會正式召開
牽頭臨床中心北京天壇醫(yī)院馮濤主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “士澤生物通用細胞新藥治療帕金森病的中美雙報，均獲中美藥監(jiān)機構批準開展注冊臨床試驗，用于治療帕金森病。這標志著中美藥監(jiān)機構對士澤生物已建立的臨床級iPS衍生細胞藥用于治療帕金森病的認可與肯定，以及對于天壇醫(yī)院與士澤生物共同制定的干細胞治療帕金森病臨床研究方案的科學性、專業(yè)性與臨床價值的認可、支持及批準。 雄關漫道真如鐵，而今邁步從頭越！讓我們共同努力，通過項目實施，為帕金森病患者照亮希望之路！讓再生神經(jīng)細胞移植治療的創(chuàng)新療法早日造福帕金森病患者！”
北京天壇醫(yī)院孟凡剛主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “從上個世紀胎腦細胞移植臨床探索，到今日干細胞治療帕金森病的破冰之旅，我們歷經(jīng)了從胎腦細胞移植到iPSC技術的科學躍遷。本次立體定向移植手術肩負重大使命，團隊已進行全流程預演并優(yōu)化操作路徑，確保每一環(huán)節(jié)精準可控?！?/p>
北京協(xié)和醫(yī)院王任直主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “在中國老齡化加速與腦計劃深化推進的時代關口，帕金森病防治已成為國家戰(zhàn)略重點。本次與天壇醫(yī)院馮濤教授團隊、士澤生物攜手開展iPSC治療帕金森病注冊臨床研究，是產(chǎn)學研醫(yī)協(xié)同攻堅的典范。士澤生物賦予的產(chǎn)業(yè)轉化機遇——讓臨床智慧融入創(chuàng)新藥研發(fā)血脈，為500萬中國患者鍛造‘治愈之鑰’！”
北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “我們此次與天壇醫(yī)院聯(lián)合開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療原發(fā)性帕金森病”項目，代表著國內干細胞治療帕金森病領域的最前沿探索。這不僅是技術的重大突破，更是為飽受疾病困擾的患者帶來了全新的希望之光。 本次臨床研究選擇在天壇醫(yī)院和協(xié)和醫(yī)院聯(lián)合開展，我們將全力以赴，確保試驗的科學性、規(guī)范性與患者安全性，推動這項前沿療法的發(fā)展，最終惠及帕金森病患者，讓他們重獲生命的尊嚴與活力！”
士澤生物創(chuàng)始人&CEO李翔博士在注冊臨床研究啟動會上表示： “每年4月11日為世界帕金森病日，自創(chuàng)立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。 士澤生物自創(chuàng)立之日起，全體全職All In，不懈進取，只爭朝夕，一路以結果為證：經(jīng)歷四年多的全情投入和鉆研開發(fā)，士澤生物異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411）注射液中美雙報，均獲一次性無發(fā)補批準開展注冊臨床試驗。 2025年8月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心牽頭的注冊臨床試驗，成功完成“中國首例”原發(fā)性帕金森病患者的異體通用“現(xiàn)貨型”再生多巴胺能神經(jīng)細胞移植給藥，標志著我國在本領域開啟的新篇章。 在iPSC衍生細胞治療帕金森病賽道中，士澤生物率先實現(xiàn)多項關鍵里程碑突破，承擔國內首個且唯一國家級備案臨床研究項目，已完成包括“中國首例”在內的多例原發(fā)性帕金森病患者符合GCP/GMP標準的細胞治療，隨訪期超過18個月，顯示出良好的安全性及有效性，患者的“開關期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動癥狀均顯著改善。 士澤生物團隊將持續(xù)推動異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生神經(jīng)細胞技術、新藥研發(fā)與臨床研究的協(xié)同進展，力爭在帕金森病等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的再生修復領域實現(xiàn)更大突破，積極爭取全球話語權！
關于士澤生物
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng)立。士澤生物專注于開發(fā)臨床級、異體通用、“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞藥用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases）：
士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：
全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森病（中國注冊臨床I/II期）；重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。
在通用iPSC細胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領域突破進展，由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心（北京天壇醫(yī)院及上海華山醫(yī)院）牽頭，開展注冊臨床I/II期試驗：
2024年，“中國首個”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團隊合作，完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪超過18個月：安全性良好，患者“開關期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標顯著改善，多例患者反饋明顯的生活質量提升，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP規(guī)范雙核查；
2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一次性無發(fā)補完全正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準美國BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進入確證臨床III期試驗。
2025年4月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心——北京天壇醫(yī)院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任/王任直主任/王含主任開展異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病；
2025年4月，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗，由復旦大學附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學附屬第二醫(yī)院劉春風主任開展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）。
此外，士澤生物開發(fā)的其他異體通用iPSC細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng)”地位：
2023年，“中國首個”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進程；
2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學附屬第三醫(yī)院戎利民院長牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院劉晶院長開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細胞治療脊髓損傷患者給藥。
2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學第三醫(yī)院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團隊領軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。
士澤生物已完成由頂級市場化風險投資機構集體領投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構領投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2025年在生物醫(yī)藥領域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場化融資。
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