《處方藥用戶付費(fèi)法案》（PDUFA）是美國最早實(shí)施的用戶付費(fèi)法案，始于1992年，它授權(quán)FDA向生產(chǎn)某些新藥和生物制品的公司收取一定費(fèi)用，用以加快藥物審查和批準(zhǔn)。這項付費(fèi)法案，制定了優(yōu)先審批策略和專家溝通交流制度，極大地減少了審評積壓，很大程度上加速了FDA的審評審批時限，在加快藥品審批過程中發(fā)揮了重要作用，也開創(chuàng)了FDA審評審批的新紀(jì)元，詳見《FDA GDUFA III最新進(jìn)展和影響分析》一文。
PDUFA必須每五年重新授權(quán)一次，PDUFA（處方藥用戶付費(fèi)法案）于2022年9月30日重新授權(quán)（PDUFA- VII），其條款從2022年10月1日至2027年9月30日之間有效。
之前的PDUFA已經(jīng)經(jīng)歷了1997年（PDUFAII）、2002年（PDUFAIII）、2007年（PDUFAIV）和2012年（PDUFAV）、2017年（PDURFAVI）的五次更新；如今，處方藥用戶付費(fèi)法案已經(jīng)走過了6個5年，進(jìn)入PDUFA VII的歷史階段。
近30年來，F(xiàn)DA監(jiān)管體系不斷完善，F(xiàn)DA已經(jīng)使用PDUFA資源大幅減少了評估新藥所需的時間,評審效率逐年提高，從而實(shí)現(xiàn)了審評的加速、藥品的快速上市而不影響安全性和有效性的法定標(biāo)準(zhǔn)，使民眾能夠更快地獲得新藥，生命健康受益，這些與用戶付費(fèi)法案的更新和進(jìn)步息息相關(guān)。另外一方面，處方藥用戶付費(fèi)法案在幫助增加FDA人才隊伍，支撐信息化建設(shè)，加強(qiáng)與利益者相關(guān)的溝通，加速建立產(chǎn)品全周期監(jiān)管體系方面也起到了積極的推動作用。可以毫不夸張地說，如果沒有來自PDUFA費(fèi)用的資金，F(xiàn)DA就不可能取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，也不可能為美國公共衛(wèi)生帶來后續(xù)利益。
以下是PDUFA各階段評審進(jìn)展的演變：
PDUFA I：減少申請審查階段(1993財年至1997財年)-在PDUFA I的前幾年，F(xiàn)DA消除了在早些年由于FDA資源較少時形成的積壓。隨著PDUFA I下資源的增加，F(xiàn)DA能夠承諾并實(shí)現(xiàn)評審績效目標(biāo)，逐步提高到90%的水平。
PDUFA II：促進(jìn)藥物開發(fā)過程(1998財年至2002財年)。根據(jù)PDUFA II，F(xiàn)DA縮短了一些審查績效水平的承諾。此外，新的程序目標(biāo)擴(kuò)大了工作范圍，以改善FDA和發(fā)起人在藥物開發(fā)過程中的溝通。這些目標(biāo)規(guī)定了安排會議和響應(yīng)各種發(fā)起人提交文件的時間框架，例如特別方案評估和對臨床會議的響應(yīng)。
PDUFA III：細(xì)化流程-從藥物開發(fā)到申請審查到上市后監(jiān)測(2003財年至2007財年)-PDUFA III建立了幾項新舉措，以改善藥物開發(fā)和申請審查期間的申請?zhí)峤缓虵DA發(fā)起人之間的互動。此外，PDUFA III授權(quán)FDA將用戶費(fèi)用資金用于上市后風(fēng)險管理的某些方面，包括2002年10月1日之后批準(zhǔn)的產(chǎn)品的監(jiān)督，在批準(zhǔn)后長達(dá)三年。
PDUFA IV：加強(qiáng)藥品安全(2008財年至2012財年)。PDUFA IV增加了用戶費(fèi)用，以提高藥物安全性，并確立了目標(biāo)，重點(diǎn)是確保FDA健全財政基礎(chǔ)，加強(qiáng)上市前審查，并創(chuàng)建現(xiàn)代上市后安全體系。具體變化包括根據(jù)通貨膨脹率和工作量調(diào)整用戶費(fèi)用，以確保FDA擁有及時審查新藥所需的資源，擴(kuò)大良好審查管理規(guī)范(Good Review Management Practices)的實(shí)施，并創(chuàng)建旨在幫助加快藥物開發(fā)的額外舉措，并允許FDA分配用戶費(fèi)用，以確保藥品上市后環(huán)境下整個生命周期的藥物安全性。
PDUFA V：藥物審查過程的創(chuàng)新和現(xiàn)代化(2013財年至2017財年)。PDUFA V延續(xù)了PDUFA IV確立的嚴(yán)格性能目標(biāo)，同時增加了一個新項目，以加強(qiáng)對新分子實(shí)體和生物制劑的審查，并提高電子提交系統(tǒng)的利用率。
PDUFA VI： PDUFA VI(2018財年至2022財年)建立在PDUFA V的成功基礎(chǔ)上，并承諾FDA將采取多項舉措，以確保新藥審查計劃的持續(xù)成功。這些活動包括但不限于監(jiān)管科學(xué)和監(jiān)管決策工具的增強(qiáng)，如以患者為中心的藥物開發(fā)，增加效益-風(fēng)險框架的使用，以及基于模型的藥物開發(fā)和復(fù)雜的創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計的試點(diǎn)項目。此外，PDUFA VI還幫助FDA擴(kuò)大努力，使其長期能力和財務(wù)規(guī)劃方法現(xiàn)代化。
在處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA）制定的早期，PDUFA的費(fèi)用主要分為三個部分：申請費(fèi)（Application Fee）、生產(chǎn)設(shè)施費(fèi)（Establishment Fee）和產(chǎn)品費(fèi)（Product Fee）。
隨著處方藥用戶付費(fèi)法案走過的6個5年，PDUFA費(fèi)用結(jié)構(gòu)也發(fā)生了不斷的優(yōu)化和調(diào)整，目前最新的處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA- VII）保留了需要臨床數(shù)據(jù)的申請費(fèi)和不需要臨床數(shù)據(jù)的申請費(fèi)，取消了補(bǔ)充費(fèi)用，另外用項目費(fèi)用取代了生產(chǎn)設(shè)施費(fèi)和產(chǎn)品費(fèi)，具體情況下文將逐一介紹。
說明：本文不構(gòu)成任何價值判斷和投資建議。
參考資料：
1-FDA官網(wǎng)信息。
作者簡介：zhulikou431，高級工程師、PDA會員、ISPE會員、ECA會員、PQRI會員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計、國際認(rèn)證、國際注冊、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項目的風(fēng)險管理工作。
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