近日，深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司（下稱“公司”）收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的受理通知書，公司引進的創(chuàng)新基因編輯藥物 YOLT-101 注射液（下稱“YOLT-101”）臨床試驗申請獲得受理。
YOLT-101 是公司從堯唐（上海）生物科技有限公司（下稱“堯唐生物”） 引進的靶向 PCSK9 堿基編輯藥物，擬開發(fā)適應癥包括家族性高膽固醇血癥等。 YOLT-101 由包裹在脂質納米顆粒（LNP）中的 YolBE（堿基編輯器）和引 導 RNA（gRNA）組成。YOLT-101 通過 LNP 介導的肝臟靶向作用，經肝臟細胞 表面的低密度脂蛋白受體（LDLR）介導的內吞進入肝細胞，釋放堿基編輯器和 gRNA，兩者形成 YolBE-gRNA 復合體，靶向 PCSK9 基因特定序列，在特定位 點進行堿基編輯，從而關閉基因表達，抑制 PCSK9 對 LDLR 的降解，增加 LDLR 與 LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）的結合，從而有效清除血液中 LDL-C，以期 最終達到治療家族性高膽固醇血癥的目的。 目前，在臨床實踐中，主要降膽固醇藥物包括他汀類藥物、膽固醇吸收抑制 劑、PCSK9 抑制劑及其他降脂藥。PCSK9 靶點是一個經典的膽固醇代謝相關基 因，一小部分人天然 PCSK9 基因具有功能缺失突變，大量人類遺傳學研究數據 表明，攜帶 PCSK9 功能缺失突變的個體血液中 LDL-C 含量顯著降低，對心血管 疾病有明顯的保護作用。近年來，臨床研究發(fā)現 PCSK9 單克隆抗體無論單獨應 用或與他汀類藥物聯(lián)合應用均明顯降低血清 LDL-C 水平，同時可改善其他血脂 指標，并明顯增加心血管獲益?；诙囗椦C醫(yī)學研究，多個國內及歐美的血脂 指南或共識對 PCSK9 抑制劑進行了推薦。 相比較現有 PCSK9 抗體、siRNA 藥物等治療方法，YOLT-101 作為 PCSK9 堿基編輯藥物，可在 DNA 水平編輯 PCSK9 基因的單個堿基，降低靶蛋白表達。 如能研發(fā)成功，將有望顯著提高家族性高膽固醇血癥患者服藥依從性，為 FH 疾 病提供更便捷的全新治療選擇。該產品臨床申請獲得受理后，尚需獲得臨床試驗默示許可、按國家藥品注冊的相關規(guī)定和要求開展臨床試驗，待臨床試驗成功后按程序注冊申報。根據普遍的行業(yè)特點，藥品研發(fā)周期長、風險較高，從臨床到上市受到多方面因素影響，存在不確定性，短期內對公司業(yè)績不會產生實際影響。公司將按規(guī)定對有關后續(xù)進展情況及時履行信息披露義務，敬請廣大投資者理性投資，注意風險。
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