6月14日，藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示：愛科百發(fā)申報的「絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊」正式獲NMPA受理。這款被FDA認證為"近20年首 款新一代哌甲酯類藥物"的創(chuàng)新療法，憑借獨特雙機制設計，有望重塑中國ADHD治療格局。
全球首 創(chuàng)雙機制復方制劑
注意缺陷多動障礙（ADHD），作為一種常見的慢性神經(jīng)發(fā)育障礙疾病，起病于童年期，全球兒童發(fā)病率約為7.2%，我國兒童青少年ADHD患病率為6.4%，患病人數(shù)超過2300萬。其主要特征表現(xiàn)為與發(fā)育水平不相稱的注意缺陷、多動和沖動行為，不僅對兒童的學習、社交和日常生活造成嚴重影響，若未得到有效治療，60%-80%的癥狀還會持續(xù)至青少年期，50.9%甚至會延續(xù)為成人ADHD。
在ADHD的治療領域，傳統(tǒng)的單成分藥物一直占據(jù)主導地位。然而，這些藥物在應對ADHD的復雜癥狀時，逐漸暴露出一些局限性。就在這樣的背景下，一款具有突破性意義的全球首個ADHD復方新藥——絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊應運而生。
這款復方膠囊的創(chuàng)新性在于其獨特的雙機制設計。它創(chuàng)造性地融合了速釋右哌甲酯（d-MPH）和前藥絲右哌甲酯（SDX）。其中，速釋右哌甲酯能夠快速起效，在短時間內對ADHD癥狀起到控制作用。當患兒服用藥物后，速釋右哌甲酯迅速進入血液循環(huán)，快速作用于大腦，使患兒能夠在較短時間內集中注意力，減少多動和沖動行為。
而前藥絲右哌甲酯則發(fā)揮著緩釋持久維持血藥濃度的關鍵作用。前藥絲右哌甲酯在進入人體后，并不會立即全部釋放藥效，而是通過特殊的機制，在體內緩慢地轉化為具有活性的右哌甲酯，從而實現(xiàn)血藥濃度的平穩(wěn)、持久維持。這種緩釋特性使得藥物能夠在一天內持續(xù)發(fā)揮作用，為患兒提供長時間的癥狀控制。
從作用原理來看，這一雙引擎機制共同作用于多巴胺/去甲腎上腺素再攝取系統(tǒng)。當速釋右哌甲酯和前藥絲右哌甲酯轉化而來的右哌甲酯作用于該系統(tǒng)時，能夠顯著抑制多巴胺和去甲腎上腺素的再攝取。這就使得突觸間隙中的這兩種神經(jīng)遞質濃度得以提升，而多巴胺和去甲腎上腺素對于調節(jié)注意力、行為控制等方面具有重要作用，神經(jīng)遞質濃度的增加有效改善了ADHD患者的癥狀。
臨床研究證實，該復方新藥通過延長藥物作用時間，使得患兒無需頻繁服藥，極大地提高了治療的依從性。對于一些年齡較小的患兒來說，每日一次或較少次數(shù)的服藥方式，相較于傳統(tǒng)藥物每日多次服藥，更易于接受和執(zhí)行，減少了因漏服藥物導致的治療效果波動。在安全性方面，其特殊的成分組合和作用機制，也使得不良反應的發(fā)生情況得到了有效控制，不良反應譜符合預期，為ADHD患兒的治療帶來了更優(yōu)的選擇。
數(shù)據(jù)揭秘
藥物的研發(fā)不僅僅依賴于創(chuàng)新的理論和設計，嚴格的臨床試驗更是檢驗其有效性和安全性的關鍵環(huán)節(jié)。對于絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊來說，在中國開展的III期臨床研究，為其在國內的上市和應用提供了堅實的數(shù)據(jù)支撐。
這項關鍵性的中國III期研究專門針對6-12歲ADHD兒童群體展開。該年齡段的兒童正處于身心快速發(fā)展的階段，也是ADHD癥狀對其學習、社交和心理發(fā)展影響最為顯著的時期。
在有效性方面，研究結果令人矚目。在所有訪視點上，服用絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊的患兒癥狀改善情況都顯著優(yōu)于安慰劑組，且差異具有統(tǒng)計學意義（p<0.01）。這意味著，該復方新藥能夠實實在在地幫助ADHD兒童減輕癥狀，提高他們的生活質量。例如，在注意力方面，原本難以集中注意力聽講的患兒，在服用藥物后能夠更專注于課堂學習；在多動和沖動行為上，患兒的表現(xiàn)也得到了明顯的控制，能夠更好地遵守規(guī)則和與他人相處。
安全性是藥物研發(fā)和應用中不可忽視的重要因素。在本次研究中，絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊展現(xiàn)出了良好的耐受性。研究過程中記錄到的不良反應譜與預期相符，這表明藥物在治療過程中不會帶來難以預測和控制的嚴重不良反應。輕微的不良反應如食欲下降、睡眠問題等，在臨床可接受的范圍內，并且通過適當?shù)恼{整和干預措施，這些不良反應可以得到有效的管理和緩解。
更為重要的是，該研究同時達到了主要終點及關鍵次要終點。主要終點的達成，意味著藥物在核心療效指標上得到了驗證；而關鍵次要終點的實現(xiàn)，則從多個維度進一步證實了藥物的有效性和安全性。這些終點的達成，不僅為藥物在華上市奠定了堅實的基礎，也為亞洲患兒群體提供了專屬的循證依據(jù)。由于不同地區(qū)人群在基因、生活環(huán)境和飲食習慣等方面存在差異，專門針對中國兒童群體的研究結果，能夠更精準地指導藥物在國內的臨床應用，確保藥物能夠安全、有效地造福中國ADHD患兒。
1億美元背后的戰(zhàn)略布局
愛科百發(fā)對絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊的布局早在2021年就已展開，且展現(xiàn)出了非凡的決心和長遠的戰(zhàn)略眼光。
2021年12月，愛科百發(fā)子公司ArkBiopharmaceuticalLimited與GurnetPointCapital（GPC）旗下的Commave簽訂了獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，愛科百發(fā)支付給Commave公司包括預付款和開發(fā)銷售的里程碑付款，總金額高達1.055億美元。這筆巨額資金的投入，為愛科百發(fā)在大中華區(qū)的布局奠定了堅實的物質基礎。
通過這筆交易，愛科百發(fā)成功鎖定了絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產及商業(yè)化權利。這一舉措意義深遠，使得愛科百發(fā)在大中華區(qū)的市場競爭中占據(jù)了先機。擁有獨家權利意味著愛科百發(fā)可以按照自己的戰(zhàn)略規(guī)劃和節(jié)奏，有條不紊地推進藥物的研發(fā)、生產和市場推廣工作，避免了與其他競爭對手在同一市場上的無序競爭，能夠更有效地整合資源，提高研發(fā)和市場推廣的效率。
為了進一步激勵雙方的合作，愛科百發(fā)還建立了銷售額分層提成機制。這一機制的建立，將愛科百發(fā)與Commave的利益緊密地聯(lián)系在了一起。基于該藥在大中華區(qū)年度銷售額的提成，使得Commave公司也會積極關注藥物在大中華區(qū)的市場表現(xiàn)，提供必要的支持和協(xié)助。對于愛科百發(fā)而言，這一機制也促使其更加努力地開拓市場，提高藥物的銷售額，以實現(xiàn)雙方的共贏。
從市場規(guī)模來看，中國的ADHD市場是一個百億級別的龐大市場。隨著人們對ADHD疾病認識的不斷提高，以及診斷技術的不斷進步，越來越多的ADHD患者被確診，市場需求持續(xù)增長。愛科百發(fā)重金布局該藥，正是看中了中國ADHD市場的巨大潛力，試圖通過這款具有創(chuàng)新性的藥物，在市場中占據(jù)重要的戰(zhàn)略地位。通過掌握獨家權利，愛科百發(fā)可以更好地滿足國內ADHD患者的治療需求，同時也為公司帶來可觀的經(jīng)濟效益，提升公司在生物醫(yī)藥領域的競爭力。
值得一提的是，該藥早在2021年3月就已獲美國FDA批準上市，這一先發(fā)優(yōu)勢為其在中國的審批進程帶來了積極的影響。FDA的嚴格審批標準在全球醫(yī)藥行業(yè)具有較高的認可度，獲得FDA批準意味著藥物在安全性和有效性方面得到了權威機構的驗證。這一批準結果為絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊在中國的審批提供了有力的參考依據(jù)，加速了其在國內的審批進程，使得中國的ADHD患兒能夠更快地用上這款新藥。
結語
絲右哌甲酯+右哌甲酯復方膠囊的出現(xiàn)，無疑為6-12歲ADHD患兒的治療帶來了新的曙光。它不僅在治療機制上實現(xiàn)了創(chuàng)新突破，通過獨特的雙機制設計，為ADHD患兒提供了更高效、更持久的癥狀控制；在臨床研究中也展現(xiàn)出了卓越的有效性和良好的安全性，為其在國內的廣泛應用奠定了堅實基礎。愛科百發(fā)在這款藥物上的戰(zhàn)略布局，也彰顯了其推動ADHD治療領域發(fā)展的決心和實力。
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