改良型新藥的研發(fā)復(fù)雜度介于創(chuàng)新藥和仿制藥之間，且具有高投入產(chǎn)出比的優(yōu)勢(shì)。數(shù)據(jù)顯示，改良型新藥總體研發(fā)成功率為17.9%，略高于創(chuàng)新藥的10.7%。
以下為中國改良型新藥研發(fā)分析報(bào)告，節(jié)選自《中國醫(yī)藥研發(fā)藍(lán)皮書（2025）》。
01
中國改良型新藥研發(fā)的成功率分析
改良型新藥的研發(fā)難度處于創(chuàng)新藥和仿制藥之間，既沒有創(chuàng)新藥那么高的壁壘，也不像仿制藥那樣照抄照搬。
改良型新藥的研發(fā)具有“承上啟下”的作用，利用創(chuàng)新藥在臨床前和臨床研究的成果為改良型新藥研究鋪路，起到節(jié)約研發(fā)時(shí)間和成本的作用，所以具有更高的研發(fā)成功率，所承擔(dān)的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)也更小，因此，改良型新藥具有更短的研發(fā)周期和更快的上市速度，有利于搶占市場(chǎng)。
相比于仿制藥，改良型新藥具有一定的技術(shù)空間，需要探究更好的給藥途徑以及制造工藝等，才能達(dá)到和原研一致甚至更好的效果，因?yàn)槭歉牧夹?，所以不用去和仿制藥?jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)，因此其具有更長的市場(chǎng)獨(dú)占期和生命周期。
對(duì)比小分子創(chuàng)新藥的研發(fā)成功率，統(tǒng)計(jì)了從2017年1月（2016年3月化藥注冊(cè)分類改革）到2024年12月期間從臨床申報(bào)到上市的不同階段創(chuàng)新藥和改良型新藥的品種個(gè)數(shù)，并計(jì)算二者研發(fā)的通過率和成功率，通過率是指從該階段順利進(jìn)展到下一階段項(xiàng)目的比率；成功率是指進(jìn)入該階段至最后項(xiàng)目上市的項(xiàng)目比率。進(jìn)而對(duì)比創(chuàng)新藥和改良型新藥在不同階段的研發(fā)成功率，結(jié)果見下表。
表1 中國化學(xué)創(chuàng)新藥和改良型新藥研發(fā)的通過率與成功率
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理
結(jié)果分析顯示，改良型新藥總體研發(fā)成功率為17.9%略高于創(chuàng)新藥的10.7%，主要是因?yàn)楦牧夹托滤幨窃谝阎钚猿煞值幕A(chǔ)上，基于已有安全性和有效性數(shù)據(jù)進(jìn)行的研發(fā)；但改良型新藥的注冊(cè)成功率（61.7%）低于創(chuàng)新藥（80.3%），可能是由于在CDE批準(zhǔn)的時(shí)候，創(chuàng)新藥有證據(jù)直接證明其立題依據(jù)充分，創(chuàng)新性直觀，所以注冊(cè)申請(qǐng)的時(shí)候成功率較高。
改良型新藥的研發(fā)是否順利在很大程度上取決于研發(fā)過程中新技術(shù)的開發(fā)，所以，隨著時(shí)代科技的進(jìn)步以及在相關(guān)醫(yī)藥政策的扶持下，改良型新藥的技術(shù)瓶頸也被迅速突破，其研發(fā)的成功率也實(shí)現(xiàn)了大幅度的提升。同時(shí)也吸引了更多的企業(yè)加入改良型新藥的賽道中。
02
中國改良型新藥研發(fā)費(fèi)用情況
相較于創(chuàng)新藥，改良型新藥可通過豁免不同階段的臨床試驗(yàn)，降低研發(fā)費(fèi)用。
據(jù)公開資料調(diào)研，改良型新藥的臨床前費(fèi)用在1000萬元左右。臨床試驗(yàn)費(fèi)用差異較大，新增適應(yīng)癥主要花費(fèi)在臨床試驗(yàn)，研究費(fèi)用從3千萬元到5億元不等。相較于創(chuàng)新藥，改良型新藥可通過豁免不同階段的臨床試驗(yàn)，降低研發(fā)費(fèi)用。
表2 中國改良型新藥研發(fā)費(fèi)用
數(shù)據(jù)來源：公開資料，藥智咨詢整理
從專家訪談、CDMO/CRO調(diào)研的情況來看，透皮制劑臨床前研發(fā)費(fèi)用在1000萬元左右，臨床I期-III期4000萬-5000萬元左右；復(fù)雜注射劑，臨床前1000萬元左右，腫瘤領(lǐng)域的臨床I期-III期需要2億元左右。
表3 中國改良型新藥研發(fā)費(fèi)用（預(yù)估）
數(shù)據(jù)來源：專家訪談、CDMO/CRO電話調(diào)研，藥智咨詢整理
03
改良型新藥研發(fā)關(guān)注點(diǎn)
一、臨床價(jià)值的考量——難在初心
最新版（2020版）化藥注冊(cè)分類對(duì)2類化藥改良型新藥的定義中，明確寫道：“改良型新藥是具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品”。從政策方面來說，改良型新藥的研發(fā)要從患者出發(fā)，要為患者帶來更好的治療效果。但改良型新藥臨床價(jià)值的考量是基于技術(shù)平臺(tái)優(yōu)勢(shì)還是為患者帶來更多收益，是目前更實(shí)際的問題。
以前這個(gè)問題經(jīng)常被研發(fā)人員忽略，對(duì)于改良型新藥，無論是國家監(jiān)管部門出臺(tái)的系列指南，還是臨床試驗(yàn)的開展，其指向都是如何使患者獲益以及是否具有臨床價(jià)值，而不是企業(yè)為了商業(yè)價(jià)值和市場(chǎng)份額進(jìn)行的“商業(yè)活動(dòng)”。
所以，改良型新藥在研發(fā)之初就要確定藥物的臨床優(yōu)勢(shì)是什么，是否真正源于臨床所需，能否滿足患者的實(shí)際病情需求。我國對(duì)改良型新藥的研究，在技術(shù)創(chuàng)新和利好政策的推動(dòng)下，發(fā)展規(guī)模越來越壯大，各大企業(yè)應(yīng)該在保證自身產(chǎn)業(yè)良性發(fā)展的基礎(chǔ)上保持初心，為中國廣大患者謀福音。
二、改良需要硬實(shí)力——難在創(chuàng)新
盡管改良型新藥具有低投入、低風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)的優(yōu)勢(shì)，但終究屬于新藥的范疇，所以其研發(fā)過程也存在一定的技術(shù)壁壘，例如以微球、膠束、混懸型霧化吸入制劑、微納米晶體藥物長效注射劑等為代表的微納米制劑，就需要較強(qiáng)的專業(yè)技術(shù)。但同時(shí)創(chuàng)新“護(hù)城河”的深度也能保證產(chǎn)品不被其他企業(yè)輕易攻破，所以改良型新藥的“創(chuàng)新”是一門復(fù)雜的學(xué)問，不能太高難以突破，也不能較低容易模仿取代。
就改良型新藥研發(fā)的整體方向來看，從2023年注冊(cè)分類統(tǒng)計(jì)結(jié)果分析得到，2.2類和2.4類占比最大，可以達(dá)到92%；2.1類和2.3類占比較少，只占8%。主要由于2.1類改結(jié)構(gòu)較難篩選出合適的藥物活性成分，需要藥物活性成分本身與異構(gòu)體在藥效或毒副反應(yīng)方面存在差異，并通過臨床試驗(yàn)證實(shí)優(yōu)勢(shì)。2.3類新復(fù)方制劑，并非簡(jiǎn)單的幾種藥物混合成一種新藥，會(huì)面臨制劑工藝技術(shù)壁壘高、雜質(zhì)成分分析難等多種挑戰(zhàn)。除開2.4類多為1類新藥新增適應(yīng)癥，不進(jìn)行統(tǒng)計(jì)，目前改良型最多且最容易實(shí)現(xiàn)的就是2.2類改良新藥，包括了新劑型、新處方工藝、新給藥途徑。
三、改良需要支持——難在資源
醫(yī)藥行業(yè)，尤其是創(chuàng)新藥和改良型新藥研發(fā)，屬于知識(shí)密集型行業(yè)。改良型新藥從開發(fā)到銷售等一系列運(yùn)作涉及生產(chǎn)及工藝、質(zhì)量控制、臨床研發(fā)、新藥注冊(cè)、市場(chǎng)開發(fā)及銷售等，需要大量具有專業(yè)背景，深耕醫(yī)藥、技術(shù)、市場(chǎng)等領(lǐng)域的復(fù)合型人才。
其次，經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)決定上層建筑，在長期的研發(fā)時(shí)間跨度中，同樣離不開大量的資金支持，所以融資對(duì)企業(yè)來說尤為重要。但一些創(chuàng)新型企業(yè)在融資過程中可能面臨較大困難，尤其在臨床試驗(yàn)階段，風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較高，投資者可能更為謹(jǐn)慎。
最后，改良型新藥的發(fā)展離不開國家的政策支持，自2016年3月起，改良型新藥在我國化學(xué)藥品分類注冊(cè)改革中被定義為2類新藥，大力支持了創(chuàng)新制劑的發(fā)展。此外，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)的“十三五”發(fā)展規(guī)劃、鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新、知識(shí)產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄、“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃等中，對(duì)改良型新藥均有明確支持的內(nèi)容。
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